A Terapia Gênica da Sangamo para a Doença de Fabry alcança marco importante da FDA com o caminho de submissão Rolling BLA

A Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) obteve uma aprovação regulatória significativa da Food and Drug Administration dos EUA, que concordou com um processo de submissão contínua para a sua Solicitação de Licença de Biológicos (BLA) avaliando o isaralgagene civaparvovec—uma terapia genética experimental direcionada à doença de Fabry em pacientes adultos.

Compreendendo a Doença e a Abordagem de Tratamento

A doença de Fabry representa um distúrbio raro de armazenamento lisossomal desencadeado por mutações genéticas que afetam a enzima galactosidase alfa (GLA). Essa deficiência leva a danos progressivos em múltiplos sistemas de órgãos—rins, coração, sistema nervoso, olhos, pele e trato gastrointestinal. As opções terapêuticas atuais concentram-se na gestão dos sintomas, em vez de tratar a causa genética subjacente.

O isaralgagene civaparvovec da Sangamo adota uma abordagem fundamentalmente diferente. O candidato a terapia genética foi projetado para fornecer uma intervenção de tratamento única que aborda diretamente a fisiopatologia da doença. Em vez de uma gestão contínua dos sintomas, a terapia visa oferecer benefícios duradouros em todos os sistemas de órgãos afetados simultaneamente—uma vantagem significativa em relação aos padrões atuais de cuidado.

Evidência Clínica que Apoia o Caminho de Aprovação

O estudo de fase 1/2 STAAR da empresa produziu dados convincentes que justificam o caminho de revisão acelerada da FDA. Mais notavelmente, o estudo demonstrou uma inclinação positiva na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) média anualizada no ponto de avaliação de 52 semanas em toda a coorte de pacientes tratados. A FDA determinou que esse ponto final servirá como a principal medida de eficácia para a avaliação de aprovação.

Os benefícios clínicos multiórgãos observados nos dados do ensaio destacam o potencial dessa abordagem de administração única para transformar fundamentalmente os paradigmas de tratamento para pacientes com doença de Fabry.

Designações Regulatórias e Cronograma

O candidato terapêutico acumulou um momentum regulatório substancial. O isaralgagene civaparvovec possui designações de Medicamento Orfão, Rota Rápida e RMAT (Terapia Avançada de Medicina Regenerativa) da FDA. Internacionalmente, conquistou o status de Medicamento Orfão e elegibilidade PRIME da Agência Europeia de Medicamentos, além de reconhecimento de Licenciamento Inovador e Caminho de Acesso da autoridade reguladora do Reino Unido.

A Sangamo pretende iniciar submissões contínuas de BLA a partir do quarto trimestre de 2025, utilizando o caminho de aprovação acelerada da FDA para acelerar o acesso ao mercado desta terapia potencialmente transformadora.