UPLIZNA Obtém Aprovação da FDA para Miastenia Grave Generalizada: O que Isso Significa para o Pipeline da Amgen

A Amgen conquistou mais uma grande vitória com UPLIZNA — a empresa revelou que a aprovação da FDA foi ampliada para cobrir a miastenia gravis generalizada (gMG) em adultos que testam positivo para anticorpos anti-AChR ou anti-MuSK. Isto é um grande avanço porque a gMG representa cerca de 85% de todos os casos de miastenia gravis (a outra forma sendo a miastenia gravis ocular, que é menos severa).

A Evidência Clínica por Trás da Aprovação

A decisão da FDA baseou-se nos resultados do ensaio de fase 3 MINT, onde UPLIZNA demonstrou desempenho sólido em ambas as populações positivas para anticorpos. Pacientes com anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR+) mostraram melhoria aos 26 semanas e continuaram a progredir ao longo das 52 semanas. Pacientes com anticorpos anti-quinasina tirosina específica do músculo (MuSK+) responderam igualmente bem. Vale notar: aproximadamente 85% dos pacientes com gMG possuem anticorpos AChR, enquanto cerca de 7% têm anticorpos MuSK — portanto, esta aprovação cobre a grande maioria da população de gMG positiva para anticorpos.

Posicionamento Competitivo e Impacto no Mercado

O que torna isto interessante é que UPLIZNA é agora a única terapia direcionada a células B com alvo em CD19 aprovada para gMG positiva para anticorpos anti-AChR e anti-MuSK. É a terceira indicação aprovada da Amgen, juntando-se às aprovações existentes para o transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMOSD) e doença relacionada à IgG4 (IgG4-RD).

A trajetória de vendas conta parte da história: UPLIZNA gerou $379 milhões em vendas no ano completo de 2024 e atingiu $422 milhões nos primeiros nove meses de 2025. Essa aceleração sugere que o mercado está se aquecendo para esse mecanismo de ação.

A AMGN fechou as negociações na quinta-feira a $317,38, com alta de 0,63%, refletindo uma confiança medida dos investidores na expansão do pipeline.