ちょうどBridgeBioが希少な筋疾患治療薬BBP-418の第3相試験FORTIFYのかなり良好なデータをまとめたところを見ました。彼らは先月MDA会議で発表したばかりで、正直なところ結果はLGMD2I/R9患者にとって励みになるように見えます。アイオワ州のキャサリン・マシューズがメインの講演を行い、イェール大学の協力者たちが異なるFKRP遺伝子変異に対する治療反応の測定方法を披露しました。

私の注意を引いたのは、彼らがこの研究にどれだけの土台を築いたかです - 疾患の負担から実験室研究から臨床試験への薬の進化まで、4つのポスターセッションでカバーしていました。ほとんどの製薬会社に無視されてきたこの状態に対して、FORTIFYの証拠基盤を強化するためのこのレベルのコミットメントを見るのはかなり新鮮です。会社は基本的に治療選択肢がほとんどない未開拓の遺伝性疾患に大きく賭けています。

株価的には、BBIOは過去1年で28ドルから85ドルの間を行き来し、最後に確認したときは66ドルで終わっていました。これらの臨床成功はバイオ株にとって重要な意味を持つことが多いので、その分野に興味があるなら注目してもいいかもしれません。FORTIFY試験のデータは、彼らが本当に進展を遂げていることを示しています。