Baru saja menemukan ini - Regeneron mendapatkan tinjauan prioritas FDA untuk garetosmab, pengobatan baru mereka yang menargetkan FOP. Sangat menarik jika Anda mengikuti bioteknologi. Jadi pada dasarnya mereka telah bekerja untuk memblokir protein ini yang disebut Activin A yang mendorong pertumbuhan tulang pada pasien FOP, dan hasil uji coba fase 3 terlihat solid.

Angkanya sebenarnya luar biasa - pasien dengan dosis lebih rendah (3 mg/kg) mengalami pengurangan 94% pada lesi tulang baru dibandingkan plasebo, dan dosis yang lebih tinggi mencapai 90%. Keduanya menunjukkan pengurangan lebih dari 99% dalam volume total lesi. FDA menargetkan Agustus 2026 untuk pengambilan keputusan, jadi kita mungkin menunggu beberapa bulan lagi.

FOP adalah salah satu dari gangguan genetik langka yang tidak mendapatkan perhatian sebanyak itu, jadi cukup keren melihat kemajuan nyata di sini. Pendekatan antibodi monoklonal tampaknya bekerja lebih baik dari yang diharapkan berdasarkan data uji coba. Saham sempat turun sedikit saat saya cek, tapi itu biasa terjadi dengan pengumuman seperti ini. Penasaran apakah ini benar-benar akan lolos persetujuan FDA sesuai jadwal.