刚刚得知BridgeBio（BBIO）在几周前的MDA会议上进行了他们的重大展示，公布了针对LGMD2I/R9的第三阶段Fortify试验结果。他们的中期分析实际上显示在这种罕见的遗传性疾病中具有疗效——这对于如此被忽视的患者群体来说意义重大。当天收盘时，股价已经上涨了大约3%，报66.54美元，盘后交易中涨至67.53美元。

有趣的是，他们不仅仅发布了一场展示。除了Katherine Mathews在爱荷华州介绍Fortify研究的主要最新数据外，耶鲁的合作伙伴还展示了他们用于测量FKRP变异体中ribitol反应的高通量检测方法。此外，还有四个海报涵盖疾病负担、治疗模式以及BBP-418的整个转化过程。感觉他们正在为这项疗法建立一个相当全面的案例。

据说BBP-418是目前针对这种疾病最先进的研究候选之一。当你考虑到全球数百万患有几乎没有有效治疗方案的罕见遗传疾病的患者时，这一点难以低估。过去一年中，股价在28美元到85美元之间波动，所以波动性还是挺大的。你关注这个了吗？