これは有料のプレスリリースです。ご質問がございましたら、直接プレスリリース配信者にお問い合わせください。 アトッサ・セラピューティクス、2025年の成果と2026年の展望を株主に向けて書簡で発表==================================================================================================== PRニュースワイヤー 2026年2月11日（水）午後10時30分（GMT+9） 12分で読む 本記事について： ATOS -3.41% シアトル、2026年2月11日 /PRNewswire/ -- アトッサ・セラピューティクス株式会社（NASDAQ：ATOS）（以下「アトッサ」または「当社」）は、腫瘍学やその他の未充足ニーズの高い分野において新規治療薬を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業であり、今日、スティーブン・クエイ医師・博士（President and CEO）から株主への書簡を発表し、同社の臨床プログラムや最近の動向についての最新情報を提供しました。書簡の全文は以下の通りです。 革新と目的の融合。画期的な科学と患者中心のソリューションで乳がん治療を変革することに専念（PRNewsfoto/アトッサ・セラピューティクス） 親愛なる株主の皆さま、 2025年を振り返ると、アトッサは独自の経口（Z）-エンドキシフェンを明確な価値創造の規制・臨床マイルストーンに向けて着実に進展させました。年間を通じて、腫瘍学内の開発戦略を洗練させるとともに、（Z）-エンドキシフェンが希少疾患の高い未充足ニーズに対応できる可能性のある分野を特定しました。さらに、知的財産権の強化と、規制や臨床の進展を推進し、将来の商業準備を支援するために、重要なリーダーシップメンバーを加える投資も行いました。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） **2025年：加速された規制腫瘍学戦略の推進** **_規制・開発戦略 - FDAとの明確な連携_** 2025年後半の重要な戦略的マイルストーンは、米食品医薬品局（FDA）とのタイプC会議（2025年11月17日）を完了したことです。この会議は、乳がん治療における（Z）-エンドキシフェンの規制戦略に焦点を当てたもので、潜在的な迅速化経路や開発オプションについてのフィードバックを受け取りました。これにより、転移性疾患、術前治療、リスク低減設定における開発と規制審査を加速させるための潜在的ルートが明確になりました。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） **_乳がん術前療法の進展：I-SPY 2内分泌最適化パイロット（EOP）研究_** 現在、アトッサは複数の「I-SPY 2」研究を進行中で、（Z）-エンドキシフェンの単独療法としての術前活性や、2つのパートナードラッグとの併用療法としての効果を調査しています：1）エリスリルリル（VERZENIO®）を含むCDK4/6阻害剤のアベマシクリブ、2）子宮内膜症の痛み緩和に用いられる処方薬のエラゴリクス（ORILISSA®）です。 この試験の単独療法群では、新たに診断されたER+/HER-乳がんの20人の女性が、手術前に毎日10mgの（Z）-エンドキシフェンを1ヶ月間投与されました。予備データによると、（Z）-エンドキシフェンは耐容性が良好であり、腫瘍活動の一般的指標であるKi-67%、MRIで測定される腫瘍体積（FTV）、および最長径において減少が見られました。 続きは次ページへ この試験の併用療法群では、（Z）-エンドキシフェンとアベマシクリブ、場合によっては卵巣機能抑制治療を併用した患者の登録がほぼ完了し、2026年後半にデータが得られる見込みです。エラゴリクスとGnRHアゴニストを併用した残りの群についても、登録はほぼ完了しており、予備データは2026年第2四半期に得られる見込みです。 **_転移性乳がんの最新情報_** 2025年第4四半期に、当社はFDAに対してフェーズ2の投与研究を計画したIND申請を提出し、「研究開始可能」の通知を受けました。ただし、この適応症におけるフェーズ2およびフェーズ3臨床試験のコストと期間を慎重に評価した結果、（Z）-エンドキシフェンの転移性乳がん治療への投資を一時停止し、他の腫瘍学や希少疾患にリソースを集中させる決定をしました。 **（Z）-エンドキシフェンの腫瘍学以外への展開** 2025年は、（Z）-エンドキシフェンの広範な潜在能力も示しました。以下の適応症は、筋肉の保存や炎症におけるエストロゲンシグナルの調節の役割を裏付ける科学的証拠を強調し、腫瘍学以外の分野における（Z）-エンドキシフェンの可能性を示しています。 * **_デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）_** DMDは、主に少年に影響し、進行性で致命的な神経筋疾患であり、筋力喪失、歩行不能、心臓や呼吸器の生命を脅かす合併症を引き起こします。（Z）-エンドキシフェンのエストロゲン受容体直接調節、PKC阻害、主要シグナル経路への影響は、DMDに関連する炎症、線維化、心筋症などの病態に関与する可能性があります。utrophinのアップレギュレーションを通じて、筋肉の健康維持や修復、線維化に寄与できると考えられます。FDAとの協議は2025年第4四半期に開始されました。 2025年12月と2026年前半に、アトッサはDMD治療のための（Z）-エンドキシフェンに対して、米国FDAから希少小児疾患指定と孤児薬指定の2つの指定を受けました。これらの指定は、将来的なFDA申請に対する優先審査バウチャー（PRV）や規制支援、市場独占の可能性など、いくつかの戦略的メリットをもたらします。PRVは最近法改正により再認可され、企業にとって大きな価値を生む可能性があり、他のアトッサのプログラムでの使用や売却による収益化も見込まれます。 * **_女性のDMDキャリア_** （Z）-エンドキシフェンは、症状を伴う女性のデュシェンヌおよびベッカー筋ジストロフィーキャリアにも潜在的な有用性を示しています。これらの女性は、骨格筋の症状や拡張型心筋症を成人期に発症することがあります。2025年に行った研究や、「（Z）-エンドキシフェンがデュシェンヌ筋ジストロフィーのユトロフィン経路の調節因子としての役割」という論文は、2026年の臨床試験や仮説の形成に引き続き役立ちます。 * **_マクーン・アルバート症候群（MAS）_** MASは、後期胚発生後のGNAS遺伝子変異による稀な非遺伝性の遺伝性疾患で、骨、皮膚、内分泌系に影響を及ぼし、通常は幼少期に症状が現れます。2歳頃から早発思春期（早熟）を引き起こすことがあり、生活の質に大きな影響を与え、成長を制限します。（Z）-エンドキシフェンは、ホルモンブロッカーとして早発思春期の影響を大幅に軽減し、より一般的な思春期の開始年齢に近づける可能性があります。 これらの非腫瘍学的ターゲットのマイルストーンは、当社の独自分子の多用途性を示すとともに、アトッサが乳がん以外の高インパクトな機会を選択的に追求できることを示しています。 **2025年：基盤の強化** **_知的財産の拡充_** （Z）-エンドキシフェンの知的財産権は引き続き強化されており、腸溶性経口製剤とその使用方法に関する米国特許が発行されました。これは、活性（Z）-異性体を保持し、一定の血中濃度を維持するための差別化された経口アプローチを支援します。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） 当社は、（Z）-エンドキシフェンに関する特許権を積極的に守っており、現在進行中の米国特許商標庁（USPTO）の訴訟も含まれます。この訴訟は、（Z）-エンドキシフェンの製造プロセスに関する特許の無効を求めるもので、複数の解決策を模索しています。2026年前半に最新情報を提供予定です。 **_実行と商業準備のためのチーム強化_** 戦略の実行は戦略そのものです。2025年には、規制の実行と長期的な商業準備を支援するために、経験豊富なリーダーを加えました。特に：* MSPHのジャネット・R・リア氏をR&DシニアVPに任命し、臨床開発の推進と商業化への道筋の策定を担当させました。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） * マーク・ダニエル、CPAをCFOに任命し、財務、システム、資本戦略をリードさせ、商業準備に向けて整えました。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） **_評価と表彰_** 2025年、当社は臨床試験アリーナのR&D優秀賞（Precision Endocrine Therapy部門）を受賞し、（Z）-エンドキシフェンの腫瘍学およびその他の適応症における有用性の認知と外部からの評価を得ました。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） **_財務の規律と集中_** 2025年を通じて、効率性、資本配分の規律、運営の集中を重視しました。2025年第3四半期の報告では、規制申請の実行と臨床プログラムの重要なマイルストーンへの進展を目指す意向を再確認し、堅実な財務基盤と規律を支えにしています。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） 2026年に向けて、当社は4,000万ドル超の現金と現金同等物を保有しており、これにより1年以上の運転資金を確保しています。さらに、2025年末に逆株式分割の手続きを開始し、2026年2月2日に実施されました。これにより、2026年前半にNASDAQの上場基準を満たすことを目指しています。これらの準備が整った今、堅実な財務状況のもと、投資収益性の高い活動に資源を集中させていく方針です。 **2026年の展望：資本規律を持った選択的拡大** 2026年の重点は、戦略の明確さを具体的な進展に変えることです。 1. **_規制の実行_** 2025年に得たFDAのフィードバックを踏まえ、2026年も臨床関連活動の継続と加速を目指し、薬剤併用や腫瘍学以外の適応症の可能性も追求します。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） 2. **_腫瘍学の優先事項、パートナーシップ重視_** _**a) I-SPY 2：（Z）-エンドキシフェン併用療法のパートナーシップ機会_** _**2026年前半にネオアジュバントのI-SPY 2 EOPの併用療法群の登録を完了し、年内に予備データを得る予定です。このデータをもとに、既存のパートナー（リリーやアッビィ）との併用療法のパートナーシップや、新規候補の模索を進めます。**_b) EVANGELINE：メイヨークリニックとの登録完了とデータ生成_** _**EVANGELINE研究の登録は年内に完了し、2026年後半に予備データが得られる見込みです。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け）**_ 3. **_腫瘍学以外の優先事項_** _**a) DMDや女性キャリア、MASなどの非腫瘍性適応症に関する資金調達や非希釈型パートナーシップの検討。**_ _**b) DMDの戦略的計画推進、開発経路や臨床試験設計の評価、希少小児疾患および孤児薬指定を活用しつつ、前倒し資本投入を最小限に抑える。**_ _**c) 資本効率を維持し、腫瘍学以外の拡大も株主価値創造に沿ったものとし、腫瘍学プログラムの実行を妨げない。**_ **_継続的な知的財産の強化と事業開発準備_** 臨床データに基づき、将来の商業化を支援するために、堅牢な知的財産基盤と運営能力への投資を継続します。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） **締めくくり** アトッサは、2026年に明確な規制ロードマップ、腫瘍学および非腫瘍学の未充足ニーズ分野での臨床証拠の拡充、強化されたリーダーシップ、そして重要なマイルストーンに集中した戦略を持ってスタートします。私たちの使命は、乳がんをはじめとする未充足ニーズの高い治療領域において、患者中心の差別化された内分泌療法を開発し、持続可能な価値を株主に提供し続けることです。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け） 引き続きご支援を賜りますようお願い申し上げます。 敬具、 スティーブン・クエイ医師・博士 社長兼最高経営責任者 アトッサ・セラピューティクス株式会社** （Z）-エンドキシフェンについて ** （Z）-エンドキシフェンは、複数の作用メカニズムにわたる活性を示す強力な選択的エストロゲン受容体調節薬/分解薬（SERM/SERD）です。アトッサは、その腫瘍学や希少疾患における潜在的適用可能性を評価しています。同社の独自の経口製剤は、安全性が良好で、タモキシフェンとは異なる薬理作用（ER標的作用やPKC阻害）を示しています。（Z）-エンドキシフェンは、いずれの適応症にも承認されていません。 アトッサの（Z）-エンドキシフェンプログラムは、最近発行された米国特許を含む、世界的に拡大する知的財産ポートフォリオによって支えられています。 **アトッサ・セラピューティクスについて** アトッサ・セラピューティクス株式会社（NASDAQ：ATOS）は、腫瘍学やその他の未充足ニーズの高い分野で革新的な医薬品を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の主要候補薬（Z）-エンドキシフェンは、複数の臨床段階で開発中です。詳細は公式ウェブサイトをご覧ください。 **将来予測に関する記述** このプレスリリースには、適用される証券法の範囲内で、「将来予測に関する記述」が含まれています。これには、2026年の見通しや、同社の開発・規制戦略とそのマイルストーン、（Z）-エンドキシフェンの潜在的適応症、規制承認の可能性とその時期、試験の設計・登録・データ公開の予定、パイプラインの進展、特許ポートフォリオの強さ、希少小児疾患PRVプログラムの対象資格とその価値、訴訟の防衛能力、知的財産権の確立と維持の可能性、市場や成長の見込みなどが含まれます。これらの表現には、「期待」「潜在的」「継続」「可能性」「予定」「計画」「見積もり」「予想」「信じる」「設計」「予測」「将来」などの言葉や、意図、信念、現状の期待に関する表現が含まれます。 これらの将来予測に関する記述は、実際の結果や時期が大きく異なるリスクや不確実性の影響を受ける可能性があります。これには、臨床開発の成功や短縮、（Z）-エンドキシフェンの適応症拡大、前臨床・臨床試験の結果、規制申請や承認のタイミング、承認の可能性、孤児薬の独占権獲得、NASDAQ上場基準の遵守、知的財産権の確立と維持、マクロ経済状況の影響、資金調達の可否などが含まれます。詳細は、SECへの提出書類（10-K、10-Qなど）に記載されています。 これらの将来予測に関する記述は、本リリースの日付時点のものであり、法律により義務付けられていない限り、更新する意図はありません。
アトッサ・セラピューティクス、2025年の業績と2026年の見通しを強調した株主向け書簡を発表
これは有料のプレスリリースです。ご質問がございましたら、直接プレスリリース配信者にお問い合わせください。
アトッサ・セラピューティクス、2025年の成果と2026年の展望を株主に向けて書簡で発表
PRニュースワイヤー
2026年2月11日（水）午後10時30分（GMT+9） 12分で読む
本記事について：
ATOS
-3.41%
シアトル、2026年2月11日 /PRNewswire/ – アトッサ・セラピューティクス株式会社（NASDAQ：ATOS）（以下「アトッサ」または「当社」）は、腫瘍学やその他の未充足ニーズの高い分野において新規治療薬を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業であり、今日、スティーブン・クエイ医師・博士（President and CEO）から株主への書簡を発表し、同社の臨床プログラムや最近の動向についての最新情報を提供しました。書簡の全文は以下の通りです。
革新と目的の融合。画期的な科学と患者中心のソリューションで乳がん治療を変革することに専念（PRNewsfoto/アトッサ・セラピューティクス）
親愛なる株主の皆さま、
2025年を振り返ると、アトッサは独自の経口（Z）-エンドキシフェンを明確な価値創造の規制・臨床マイルストーンに向けて着実に進展させました。年間を通じて、腫瘍学内の開発戦略を洗練させるとともに、（Z）-エンドキシフェンが希少疾患の高い未充足ニーズに対応できる可能性のある分野を特定しました。さらに、知的財産権の強化と、規制や臨床の進展を推進し、将来の商業準備を支援するために、重要なリーダーシップメンバーを加える投資も行いました。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け）
2025年：加速された規制腫瘍学戦略の推進
規制・開発戦略 - FDAとの明確な連携
2025年後半の重要な戦略的マイルストーンは、米食品医薬品局（FDA）とのタイプC会議（2025年11月17日）を完了したことです。この会議は、乳がん治療における（Z）-エンドキシフェンの規制戦略に焦点を当てたもので、潜在的な迅速化経路や開発オプションについてのフィードバックを受け取りました。これにより、転移性疾患、術前治療、リスク低減設定における開発と規制審査を加速させるための潜在的ルートが明確になりました。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け）
乳がん術前療法の進展：I-SPY 2内分泌最適化パイロット（EOP）研究
現在、アトッサは複数の「I-SPY 2」研究を進行中で、（Z）-エンドキシフェンの単独療法としての術前活性や、2つのパートナードラッグとの併用療法としての効果を調査しています：1）エリスリルリル（VERZENIO®）を含むCDK4/6阻害剤のアベマシクリブ、2）子宮内膜症の痛み緩和に用いられる処方薬のエラゴリクス（ORILISSA®）です。
この試験の単独療法群では、新たに診断されたER+/HER-乳がんの20人の女性が、手術前に毎日10mgの（Z）-エンドキシフェンを1ヶ月間投与されました。予備データによると、（Z）-エンドキシフェンは耐容性が良好であり、腫瘍活動の一般的指標であるKi-67%、MRIで測定される腫瘍体積（FTV）、および最長径において減少が見られました。
この試験の併用療法群では、（Z）-エンドキシフェンとアベマシクリブ、場合によっては卵巣機能抑制治療を併用した患者の登録がほぼ完了し、2026年後半にデータが得られる見込みです。エラゴリクスとGnRHアゴニストを併用した残りの群についても、登録はほぼ完了しており、予備データは2026年第2四半期に得られる見込みです。
転移性乳がんの最新情報
2025年第4四半期に、当社はFDAに対してフェーズ2の投与研究を計画したIND申請を提出し、「研究開始可能」の通知を受けました。ただし、この適応症におけるフェーズ2およびフェーズ3臨床試験のコストと期間を慎重に評価した結果、（Z）-エンドキシフェンの転移性乳がん治療への投資を一時停止し、他の腫瘍学や希少疾患にリソースを集中させる決定をしました。
（Z）-エンドキシフェンの腫瘍学以外への展開
2025年は、（Z）-エンドキシフェンの広範な潜在能力も示しました。以下の適応症は、筋肉の保存や炎症におけるエストロゲンシグナルの調節の役割を裏付ける科学的証拠を強調し、腫瘍学以外の分野における（Z）-エンドキシフェンの可能性を示しています。
2025年12月と2026年前半に、アトッサはDMD治療のための（Z）-エンドキシフェンに対して、米国FDAから希少小児疾患指定と孤児薬指定の2つの指定を受けました。これらの指定は、将来的なFDA申請に対する優先審査バウチャー（PRV）や規制支援、市場独占の可能性など、いくつかの戦略的メリットをもたらします。PRVは最近法改正により再認可され、企業にとって大きな価値を生む可能性があり、他のアトッサのプログラムでの使用や売却による収益化も見込まれます。
これらの非腫瘍学的ターゲットのマイルストーンは、当社の独自分子の多用途性を示すとともに、アトッサが乳がん以外の高インパクトな機会を選択的に追求できることを示しています。
2025年：基盤の強化
知的財産の拡充
（Z）-エンドキシフェンの知的財産権は引き続き強化されており、腸溶性経口製剤とその使用方法に関する米国特許が発行されました。これは、活性（Z）-異性体を保持し、一定の血中濃度を維持するための差別化された経口アプローチを支援します。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け）
当社は、（Z）-エンドキシフェンに関する特許権を積極的に守っており、現在進行中の米国特許商標庁（USPTO）の訴訟も含まれます。この訴訟は、（Z）-エンドキシフェンの製造プロセスに関する特許の無効を求めるもので、複数の解決策を模索しています。2026年前半に最新情報を提供予定です。
実行と商業準備のためのチーム強化
戦略の実行は戦略そのものです。2025年には、規制の実行と長期的な商業準備を支援するために、経験豊富なリーダーを加えました。特に：
評価と表彰
2025年、当社は臨床試験アリーナのR&D優秀賞（Precision Endocrine Therapy部門）を受賞し、（Z）-エンドキシフェンの腫瘍学およびその他の適応症における有用性の認知と外部からの評価を得ました。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け）
財務の規律と集中
2025年を通じて、効率性、資本配分の規律、運営の集中を重視しました。2025年第3四半期の報告では、規制申請の実行と臨床プログラムの重要なマイルストーンへの進展を目指す意向を再確認し、堅実な財務基盤と規律を支えにしています。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け）
2026年に向けて、当社は4,000万ドル超の現金と現金同等物を保有しており、これにより1年以上の運転資金を確保しています。さらに、2025年末に逆株式分割の手続きを開始し、2026年2月2日に実施されました。これにより、2026年前半にNASDAQの上場基準を満たすことを目指しています。これらの準備が整った今、堅実な財務状況のもと、投資収益性の高い活動に資源を集中させていく方針です。
2026年の展望：資本規律を持った選択的拡大
2026年の重点は、戦略の明確さを具体的な進展に変えることです。
継続的な知的財産の強化と事業開発準備
臨床データに基づき、将来の商業化を支援するために、堅牢な知的財産基盤と運営能力への投資を継続します。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け）
締めくくり
アトッサは、2026年に明確な規制ロードマップ、腫瘍学および非腫瘍学の未充足ニーズ分野での臨床証拠の拡充、強化されたリーダーシップ、そして重要なマイルストーンに集中した戦略を持ってスタートします。私たちの使命は、乳がんをはじめとする未充足ニーズの高い治療領域において、患者中心の差別化された内分泌療法を開発し、持続可能な価値を株主に提供し続けることです。（アトッサ・セラピューティクス投資家向け）
引き続きご支援を賜りますようお願い申し上げます。
敬具、
スティーブン・クエイ医師・博士
社長兼最高経営責任者
アトッサ・セラピューティクス株式会社**
（Z）-エンドキシフェンについて
**
（Z）-エンドキシフェンは、複数の作用メカニズムにわたる活性を示す強力な選択的エストロゲン受容体調節薬/分解薬（SERM/SERD）です。アトッサは、その腫瘍学や希少疾患における潜在的適用可能性を評価しています。同社の独自の経口製剤は、安全性が良好で、タモキシフェンとは異なる薬理作用（ER標的作用やPKC阻害）を示しています。（Z）-エンドキシフェンは、いずれの適応症にも承認されていません。
アトッサの（Z）-エンドキシフェンプログラムは、最近発行された米国特許を含む、世界的に拡大する知的財産ポートフォリオによって支えられています。
アトッサ・セラピューティクスについて
アトッサ・セラピューティクス株式会社（NASDAQ：ATOS）は、腫瘍学やその他の未充足ニーズの高い分野で革新的な医薬品を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の主要候補薬（Z）-エンドキシフェンは、複数の臨床段階で開発中です。詳細は公式ウェブサイトをご覧ください。
将来予測に関する記述
このプレスリリースには、適用される証券法の範囲内で、「将来予測に関する記述」が含まれています。これには、2026年の見通しや、同社の開発・規制戦略とそのマイルストーン、（Z）-エンドキシフェンの潜在的適応症、規制承認の可能性とその時期、試験の設計・登録・データ公開の予定、パイプラインの進展、特許ポートフォリオの強さ、希少小児疾患PRVプログラムの対象資格とその価値、訴訟の防衛能力、知的財産権の確立と維持の可能性、市場や成長の見込みなどが含まれます。これらの表現には、「期待」「潜在的」「継続」「可能性」「予定」「計画」「見積もり」「予想」「信じる」「設計」「予測」「将来」などの言葉や、意図、信念、現状の期待に関する表現が含まれます。
これらの将来予測に関する記述は、実際の結果や時期が大きく異なるリスクや不確実性の影響を受ける可能性があります。これには、臨床開発の成功や短縮、（Z）-エンドキシフェンの適応症拡大、前臨床・臨床試験の結果、規制申請や承認のタイミング、承認の可能性、孤児薬の独占権獲得、NASDAQ上場基準の遵守、知的財産権の確立と維持、マクロ経済状況の影響、資金調達の可否などが含まれます。詳細は、SECへの提出書類（10-K、10-Qなど）に記載されています。
これらの将来予測に関する記述は、本リリースの日付時点のものであり、法律により義務付けられていない限り、更新する意図はありません。