Dimerix Limited (DXB.AX)は、焦点性節段性糸球体硬化症（(FSGS)）の治療介入としてDMX-200を調査するACTION3第3相臨床試験の成人患者募集を成功裏に終了しました。同社は286人目の最終的な成人参加者に投与を行い、深刻な患者層における規制承認の可能性に向けて開発スケジュールを前進させています。## 臨床課題の理解焦点性節段性糸球体硬化症は、瘢痕組織が血液濾過を担うネフロンを徐々に損傷する退行性腎疾患です。この状態は必然的に尿中タンパク漏出（(proteinuria)）を引き起こし、介入なしでは末期腎不全に進行し、透析や移植が必要となります。既存の治療手段は限られており、多くの患者が腎機能の低下とともに選択肢が少ない状況です。## 試験設計と患者の反応ACTION3研究は、多施設、二重盲検、プラセボ対照の調査であり、標準的なアンジオテンシンII受容体拮抗薬（(ARB)）療法にDMX-200を追加した場合とプラセボのみを比較します。成人参加者は、(120 mgカプセルを1日2回投与)されるか、マッチングしたプラセボを24か月の観察期間中に受けます。試験の主要成功指標は、タンパク尿レベルの低減と腎臓の濾過率の安定化であり、eGFRの傾き測定を通じて評価されます。286人の登録成人のうち、69人はすでに2年間の治療プロトコルを完了しています。特に、これらの完了者の65人は自主的にオープンラベル拡張フェーズに移行しており、94％の継続率は、安全性と耐容性の強いシグナルを示唆しています。## 規制の進展と次のステップACTION3調査は、独立したデータ監視委員会のレビューを7回クリアしており、プロトコルの修正や安全性の赤旗は確認されていません。このクリーンな安全性プロファイルは、データロックに向けて試験の信頼性を高めています。Dimerixと米国の提携企業Amicus Therapeuticsは、蛋白尿を臨床的に意味のあるエンドポイントとして検証したPARASOLグローバルイニシアチブから得た知見を活用し、FDAとの連携戦略を構築しています。ACTION3の盲検解析を行う前に、企業は提案された試験エンドポイントについて規制当局のフィードバックを求め、承認に向けた道筋を最適化する予定です。小児患者募集は別のコホートとして継続しており、良好な結果が得られれば、DMX-200は最終的に主要市場の青少年層に拡大し、その治療範囲を広げる可能性があります。## 市場の位置付けと資金の見通しDimerixは、ACTION3の運営を完了まで維持できる十分な現金準備金を保有しており、同時にパイプライン内の新たな研究開発機会も評価しています。同社の株価(DXB.AX)はAU$0.60で取引を終え、0.83％上昇しました。過去12か月間でAU$0.30からAU$0.78の範囲で変動しています。
DMX-200フェーズ3試験、成人患者の完全登録を達成、FSGS治療における重要なマイルストーン
Dimerix Limited (DXB.AX)は、焦点性節段性糸球体硬化症（(FSGS)）の治療介入としてDMX-200を調査するACTION3第3相臨床試験の成人患者募集を成功裏に終了しました。同社は286人目の最終的な成人参加者に投与を行い、深刻な患者層における規制承認の可能性に向けて開発スケジュールを前進させています。
臨床課題の理解
焦点性節段性糸球体硬化症は、瘢痕組織が血液濾過を担うネフロンを徐々に損傷する退行性腎疾患です。この状態は必然的に尿中タンパク漏出（(proteinuria)）を引き起こし、介入なしでは末期腎不全に進行し、透析や移植が必要となります。既存の治療手段は限られており、多くの患者が腎機能の低下とともに選択肢が少ない状況です。
試験設計と患者の反応
ACTION3研究は、多施設、二重盲検、プラセボ対照の調査であり、標準的なアンジオテンシンII受容体拮抗薬（(ARB)）療法にDMX-200を追加した場合とプラセボのみを比較します。成人参加者は、(120 mgカプセルを1日2回投与)されるか、マッチングしたプラセボを24か月の観察期間中に受けます。試験の主要成功指標は、タンパク尿レベルの低減と腎臓の濾過率の安定化であり、eGFRの傾き測定を通じて評価されます。
286人の登録成人のうち、69人はすでに2年間の治療プロトコルを完了しています。特に、これらの完了者の65人は自主的にオープンラベル拡張フェーズに移行しており、94％の継続率は、安全性と耐容性の強いシグナルを示唆しています。
規制の進展と次のステップ
ACTION3調査は、独立したデータ監視委員会のレビューを7回クリアしており、プロトコルの修正や安全性の赤旗は確認されていません。このクリーンな安全性プロファイルは、データロックに向けて試験の信頼性を高めています。
Dimerixと米国の提携企業Amicus Therapeuticsは、蛋白尿を臨床的に意味のあるエンドポイントとして検証したPARASOLグローバルイニシアチブから得た知見を活用し、FDAとの連携戦略を構築しています。ACTION3の盲検解析を行う前に、企業は提案された試験エンドポイントについて規制当局のフィードバックを求め、承認に向けた道筋を最適化する予定です。
小児患者募集は別のコホートとして継続しており、良好な結果が得られれば、DMX-200は最終的に主要市場の青少年層に拡大し、その治療範囲を広げる可能性があります。
市場の位置付けと資金の見通し
Dimerixは、ACTION3の運営を完了まで維持できる十分な現金準備金を保有しており、同時にパイプライン内の新たな研究開発機会も評価しています。同社の株価(DXB.AX)はAU$0.60で取引を終え、0.83％上昇しました。過去12か月間でAU$0.30からAU$0.78の範囲で変動しています。