世界の遺伝子治療の先駆者たちは、今まさに動揺の波を経験しています。
世界の遺伝子治療の「第一陣」を代表する2社がほぼ同時に重いシグナルを発し、この千億ドル規模の黄金のトラックを再び前面に押し出しました。
遺伝子治療は過去10年間で最も想像力に富む技術革新の一つでした。AAVベクタープラットフォームからCRISPR編集、希少疾患から一般疾患まで、資本の最も熱狂的な段階では、先端技術を持つバイオテクノロジー企業だけでなく、ほぼすべての大手製薬企業が積極的に参入し、買収や提携が次々と行われてきました。
しかし、黄金期は長く続かず、2025年頃に差し掛かると、業界の雰囲気は明らかに変化し始めました。革新的な道は大きな打撃を受け、多くの先駆者や模範企業は臨床試験や市販後製品において安全性の危機や商業化の困難に直面し、かつて大きな期待を寄せられた「王炸」新薬は、技術的な試金石から市場の現実への厳しい試練に直面しています。
2月25日、SareptaのCEOが辞任を発表しました。公式の説明は家庭の事情に関係しているとしていますが、このタイミングで、過去1年にわたりSareptaが直面してきた製品の安全リスクや規制当局の圧力と完全に切り離すのは難しい状況です。
希少疾患分野において、Sareptaは長らく筋ジストロフィー（DMD）治療の先駆者と見なされており、そのコアとなる遺伝子治療薬Elevidysは2023年にFDAの承認を得ており、DMDに対する初のAAV遺伝子治療薬となっています。この致死性疾患に対して、「患者の病態進行を変える」という高い期待が寄せられていました。
しかし、多発する重篤な肝障害や患者死亡例が、世界中の規制当局のエレビディに対する懸念を引き起こしています。2025年にエレビディを受けた患者2人の死亡が相次ぎ、1回あたり320万ドルの価格で販売されていたエレビディが大きな注目を集め、サレプタは前例のない安全性と規制の危機に直面しました。
死亡例の発生後、FDAは緊急にエレビディの非外来患者への使用を停止し、治療のラベルを改訂し、重要な安全警告を追加、特定の患者層に対してより厳しい制限を設けました。長期的な「治癒の潜在力」を謳う治療薬にとって、黒枠の警告は規制当局のリスク許容度が大きく引き締められることを意味します。これにより、エレビディの売上は継続的に低迷し、サレプタの株価は過去1年で82%下落しました。
実際、遺伝子治療の安全性に関する懸念はエレビディだけにとどまらず、AAVベクターを用いた遺伝子治療全般が直面している課題です。技術的には、AAVベクターによる免疫反応、肝毒性、長期的な発現の安定性は依然として克服が難しい問題です。これらの治療の臨床試験では、初期段階のデータは短期的な効果に偏りがちであり、真のリスク曲線はより大規模な臨床や長期追跡によって明らかになる必要があります。これが、近年頻発している遺伝子治療による患者死亡例の背景です。
そして、安全性の問題が浮上するたびに、世論や規制当局の態度は急速に変化し、その結果、全体の市場に波及し、リスクの価格設定の論理も変わってしまいます。
かつては、機関投資家も大手製薬企業も、「技術革新」に対して高いプレミアムを支払う準備ができていました。しかし今、市場は慎重になりつつあります。AAV遺伝子治療の分野だけでも、ジョンソン・エンド・ジョンソン、フォルタイ、ロシュ、ファイザー、武田薬品、バイオジェンなど、多国籍企業が撤退し、「逃げ出す」動きが見られます。
**2026年を迎える今も、遺伝子治療の安全性に対する疑念は根強く残っています。**今年1月、FDAは5歳児において深刻ながん性副反応が発生した事例を受け、REGENXBIOの2つの主要な遺伝子治療薬の使用を緊急停止しました。この決定により、同社の株価は32%急落しました。
公開情報によると、2025年には遺伝子治療分野で3か月ごとに平均して1人の患者死亡が起きており、安全性の問題は遺伝子治療の前進にとって最大の障害となっています。
もしSareptaやREGENXBIOが技術的な安全性の懸念を代表しているとすれば、BioMarinは遺伝子治療の商業化における現実的な困難を示しています。
Roctavianは2022年8月にEUで最初の上市承認を得ました。2023年6月には米国FDAも、重度血友病A患者（凝血因子VIII [FVIII] 活性<1 IU/dL）の治療薬として承認しました。FDAの承認を得た検査では、患者の体内に抗AAV5抗体が存在しないことも確認されています。BioMarinは、Roctavianが米国で承認された最初の重度血友病Aの遺伝子治療薬だとしています。
期待に満ちて登場したものの、上市からわずか3年で撤退に追い込まれました。
この製品のグローバル撤退を発表する前に、BioMarinは何度も製品の救済を試みてきました。米国での販売開始後わずか1年で、2024年中頃にはコスト削減計画を開始し、遺伝子治療の生産工場は稼働停止となり、米国、ドイツ、イタリアの3つの市場だけを医療保険の適用下に残しました。さらに、2025年までに年間支出を6000万ドルに削減し、2026年末までに黒字化を目指すとしています。
しかし、結果は逆でした。この薬の2024年の世界売上はわずか2600万ドルで、市場予測を大きく下回り、2025年には3600万ドルに増加したものの、依然として収益予想には遠く及びませんでした。
市場運営の範囲を縮小しただけでなく、2025年10月にはこの製品ラインの売却も模索しました。CEOは、Roctavianの売却は同社のパイプライン戦略に沿うものであり、患者の継続的な服用を最大限に確保できると述べ、買い手を探し始めました。しかし、撤退の発表までに買い手は見つかりませんでした。
絶望的な状況の中、今年2月24日、BioMarinはこの製品のグローバル市場からの撤退を発表し、在庫の減損や資産の減損を含めて約2億4000万ドルの損失を確定しました。
このスター治療薬は、上市からわずか3年で幕を閉じました。 もし安全性や有効性に問題がなかったとすれば、何が原因なのでしょうか？
遺伝子治療全体が直面している大きなギャップの一つは、「誰も費用を負担しない」ことです。 つまり、承認されたものの価格が高すぎて、医師も患者も関心を持たないのです。
血友病の例を見ると、この分野はすでに長時間作用型因子製剤や抗体療法に席巻されています。 患者と医師は、新しい治療法を選択する際に、長期的な安全性と実証済みの効果の間でバランスを取る必要があります。 効果の持続時間に不確実性があると、市場の受容は急速に低下します。
また、患者数の問題もあります。 遺伝子治療は多くの場合、希少疾患を対象としており、そのため患者数は少なく、市場規模も自然と限定的です。 さらに、免疫条件や年齢制限による対象者の絞り込みが進むと、商業的な余地はさらに狭まります。
高額な遺伝子治療に誰もお金を出さないという事態は、世界的な大手製薬企業のファイザーさえも「証明」せざるを得ません。
**昨年2月、ファイザーは血友病Bの治療に用いられるAAV遺伝子治療薬Beqvezを市場から撤退しました。**この製品は2024年4月26日にFDAの承認を得ており、価格はなんと350万ドルとされていました。しかし、上市から1年も経たないうちに市場の需要が低迷し、承認後も患者は一人も治療を受けておらず、ファイザーは直接放棄しました。
**ロシュもまた、25年に遺伝子治療部門のSpark Therapeuticsの「抜本的な再編」を行いました。**ファイザーがBeqvezを放棄したのと同様に、ロシュの再編も商業化の障壁に由来しています。 2017年に、Sparkの遺伝性網膜疾患に対する最初の遺伝子治療薬Luxturnaが承認されましたが、2023年には売上が59%も激減し、約2000万ドルにまで落ち込みました。ロシュはまた、「Sparkの将来の収益とシナジーは帳簿価値を超えられない」とも述べています。
多国籍企業の遺伝子治療分野におけるタイムリーな損切りは、骨を傷つけるほどのダメージにはなりませんが、遺伝子治療に特化したバイオテック企業にとっては、日々が決して楽ではありません。
最も象徴的なのは、遺伝子治療の先駆者であるBluebird Bioです。 商業化まで苦労しながらも、「先駆者が先烈に変わる」運命から逃れられませんでした。 かつてZynteglo、Skysona、Lyfgeniaの3つの高額遺伝子治療薬を上市し、市場価値は300億ドルを超えていたこの先駆者は、遺伝子治療ブームの中で一時的にスターでした。
しかし、長い承認プロセス、厳しい償還条件、支払い側の多くの障壁により、これらの製品は希少疾患患者層の中で「好評だけど売れない」ジレンマに陥り、3つの主要療法の年間総収益はわずか2910万ドルにとどまりました。 最終的に、キャッシュフローが完全に枯渇したBluebirdは、2025年初頭にプライベート・エクイティに2900万ドルで買収され、市場価値はピーク時の0.1%未満となり、上場廃止されました。 業界のスターから安値で退場するまで、わずか10年もかかりませんでした。
遺伝子治療は何度も挫折を経験していますが、それが科学的価値を失ったことを意味しません。 それは希少疾患や遺伝性疾患などの分野において、依然として重要な技術的道筋の一つです。 技術の突破や革新的な支払いモデルの模索といった新たな機会とともに、安全な技術の道筋、持続可能なビジネスモデル、臨床価値のバランスを見出す企業は、最終的に再び輝きを取り戻すでしょう。
本文出典：E薬マネージャー
リスク警告および免責事項
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王炸が捨て駒に！大手が逃亡し、CEOが辞任、遺伝子療法の分野はまだ可能なのか？
世界の遺伝子治療の先駆者たちは、今まさに動揺の波を経験しています。
世界の遺伝子治療の「第一陣」を代表する2社がほぼ同時に重いシグナルを発し、この千億ドル規模の黄金のトラックを再び前面に押し出しました。
遺伝子治療は過去10年間で最も想像力に富む技術革新の一つでした。AAVベクタープラットフォームからCRISPR編集、希少疾患から一般疾患まで、資本の最も熱狂的な段階では、先端技術を持つバイオテクノロジー企業だけでなく、ほぼすべての大手製薬企業が積極的に参入し、買収や提携が次々と行われてきました。
しかし、黄金期は長く続かず、2025年頃に差し掛かると、業界の雰囲気は明らかに変化し始めました。革新的な道は大きな打撃を受け、多くの先駆者や模範企業は臨床試験や市販後製品において安全性の危機や商業化の困難に直面し、かつて大きな期待を寄せられた「王炸」新薬は、技術的な試金石から市場の現実への厳しい試練に直面しています。
安全性の危険が天井に迫る
2月25日、SareptaのCEOが辞任を発表しました。公式の説明は家庭の事情に関係しているとしていますが、このタイミングで、過去1年にわたりSareptaが直面してきた製品の安全リスクや規制当局の圧力と完全に切り離すのは難しい状況です。
希少疾患分野において、Sareptaは長らく筋ジストロフィー（DMD）治療の先駆者と見なされており、そのコアとなる遺伝子治療薬Elevidysは2023年にFDAの承認を得ており、DMDに対する初のAAV遺伝子治療薬となっています。この致死性疾患に対して、「患者の病態進行を変える」という高い期待が寄せられていました。
しかし、多発する重篤な肝障害や患者死亡例が、世界中の規制当局のエレビディに対する懸念を引き起こしています。2025年にエレビディを受けた患者2人の死亡が相次ぎ、1回あたり320万ドルの価格で販売されていたエレビディが大きな注目を集め、サレプタは前例のない安全性と規制の危機に直面しました。
死亡例の発生後、FDAは緊急にエレビディの非外来患者への使用を停止し、治療のラベルを改訂し、重要な安全警告を追加、特定の患者層に対してより厳しい制限を設けました。長期的な「治癒の潜在力」を謳う治療薬にとって、黒枠の警告は規制当局のリスク許容度が大きく引き締められることを意味します。これにより、エレビディの売上は継続的に低迷し、サレプタの株価は過去1年で82%下落しました。
実際、遺伝子治療の安全性に関する懸念はエレビディだけにとどまらず、AAVベクターを用いた遺伝子治療全般が直面している課題です。技術的には、AAVベクターによる免疫反応、肝毒性、長期的な発現の安定性は依然として克服が難しい問題です。これらの治療の臨床試験では、初期段階のデータは短期的な効果に偏りがちであり、真のリスク曲線はより大規模な臨床や長期追跡によって明らかになる必要があります。これが、近年頻発している遺伝子治療による患者死亡例の背景です。
そして、安全性の問題が浮上するたびに、世論や規制当局の態度は急速に変化し、その結果、全体の市場に波及し、リスクの価格設定の論理も変わってしまいます。
かつては、機関投資家も大手製薬企業も、「技術革新」に対して高いプレミアムを支払う準備ができていました。しかし今、市場は慎重になりつつあります。AAV遺伝子治療の分野だけでも、ジョンソン・エンド・ジョンソン、フォルタイ、ロシュ、ファイザー、武田薬品、バイオジェンなど、多国籍企業が撤退し、「逃げ出す」動きが見られます。
**2026年を迎える今も、遺伝子治療の安全性に対する疑念は根強く残っています。**今年1月、FDAは5歳児において深刻ながん性副反応が発生した事例を受け、REGENXBIOの2つの主要な遺伝子治療薬の使用を緊急停止しました。この決定により、同社の株価は32%急落しました。
公開情報によると、2025年には遺伝子治療分野で3か月ごとに平均して1人の患者死亡が起きており、安全性の問題は遺伝子治療の前進にとって最大の障害となっています。
商業化の大失敗
もしSareptaやREGENXBIOが技術的な安全性の懸念を代表しているとすれば、BioMarinは遺伝子治療の商業化における現実的な困難を示しています。
Roctavianは2022年8月にEUで最初の上市承認を得ました。2023年6月には米国FDAも、重度血友病A患者（凝血因子VIII [FVIII] 活性<1 IU/dL）の治療薬として承認しました。FDAの承認を得た検査では、患者の体内に抗AAV5抗体が存在しないことも確認されています。BioMarinは、Roctavianが米国で承認された最初の重度血友病Aの遺伝子治療薬だとしています。
期待に満ちて登場したものの、上市からわずか3年で撤退に追い込まれました。
この製品のグローバル撤退を発表する前に、BioMarinは何度も製品の救済を試みてきました。米国での販売開始後わずか1年で、2024年中頃にはコスト削減計画を開始し、遺伝子治療の生産工場は稼働停止となり、米国、ドイツ、イタリアの3つの市場だけを医療保険の適用下に残しました。さらに、2025年までに年間支出を6000万ドルに削減し、2026年末までに黒字化を目指すとしています。
しかし、結果は逆でした。この薬の2024年の世界売上はわずか2600万ドルで、市場予測を大きく下回り、2025年には3600万ドルに増加したものの、依然として収益予想には遠く及びませんでした。
市場運営の範囲を縮小しただけでなく、2025年10月にはこの製品ラインの売却も模索しました。CEOは、Roctavianの売却は同社のパイプライン戦略に沿うものであり、患者の継続的な服用を最大限に確保できると述べ、買い手を探し始めました。しかし、撤退の発表までに買い手は見つかりませんでした。
絶望的な状況の中、今年2月24日、BioMarinはこの製品のグローバル市場からの撤退を発表し、在庫の減損や資産の減損を含めて約2億4000万ドルの損失を確定しました。
このスター治療薬は、上市からわずか3年で幕を閉じました。 もし安全性や有効性に問題がなかったとすれば、何が原因なのでしょうか？
遺伝子治療全体が直面している大きなギャップの一つは、「誰も費用を負担しない」ことです。 つまり、承認されたものの価格が高すぎて、医師も患者も関心を持たないのです。
血友病の例を見ると、この分野はすでに長時間作用型因子製剤や抗体療法に席巻されています。 患者と医師は、新しい治療法を選択する際に、長期的な安全性と実証済みの効果の間でバランスを取る必要があります。 効果の持続時間に不確実性があると、市場の受容は急速に低下します。
また、患者数の問題もあります。 遺伝子治療は多くの場合、希少疾患を対象としており、そのため患者数は少なく、市場規模も自然と限定的です。 さらに、免疫条件や年齢制限による対象者の絞り込みが進むと、商業的な余地はさらに狭まります。
高額な遺伝子治療に誰もお金を出さないという事態は、世界的な大手製薬企業のファイザーさえも「証明」せざるを得ません。
**昨年2月、ファイザーは血友病Bの治療に用いられるAAV遺伝子治療薬Beqvezを市場から撤退しました。**この製品は2024年4月26日にFDAの承認を得ており、価格はなんと350万ドルとされていました。しかし、上市から1年も経たないうちに市場の需要が低迷し、承認後も患者は一人も治療を受けておらず、ファイザーは直接放棄しました。
**ロシュもまた、25年に遺伝子治療部門のSpark Therapeuticsの「抜本的な再編」を行いました。**ファイザーがBeqvezを放棄したのと同様に、ロシュの再編も商業化の障壁に由来しています。 2017年に、Sparkの遺伝性網膜疾患に対する最初の遺伝子治療薬Luxturnaが承認されましたが、2023年には売上が59%も激減し、約2000万ドルにまで落ち込みました。ロシュはまた、「Sparkの将来の収益とシナジーは帳簿価値を超えられない」とも述べています。
多国籍企業の遺伝子治療分野におけるタイムリーな損切りは、骨を傷つけるほどのダメージにはなりませんが、遺伝子治療に特化したバイオテック企業にとっては、日々が決して楽ではありません。
最も象徴的なのは、遺伝子治療の先駆者であるBluebird Bioです。 商業化まで苦労しながらも、「先駆者が先烈に変わる」運命から逃れられませんでした。 かつてZynteglo、Skysona、Lyfgeniaの3つの高額遺伝子治療薬を上市し、市場価値は300億ドルを超えていたこの先駆者は、遺伝子治療ブームの中で一時的にスターでした。
しかし、長い承認プロセス、厳しい償還条件、支払い側の多くの障壁により、これらの製品は希少疾患患者層の中で「好評だけど売れない」ジレンマに陥り、3つの主要療法の年間総収益はわずか2910万ドルにとどまりました。 最終的に、キャッシュフローが完全に枯渇したBluebirdは、2025年初頭にプライベート・エクイティに2900万ドルで買収され、市場価値はピーク時の0.1%未満となり、上場廃止されました。 業界のスターから安値で退場するまで、わずか10年もかかりませんでした。
遺伝子治療は何度も挫折を経験していますが、それが科学的価値を失ったことを意味しません。 それは希少疾患や遺伝性疾患などの分野において、依然として重要な技術的道筋の一つです。 技術の突破や革新的な支払いモデルの模索といった新たな機会とともに、安全な技術の道筋、持続可能なビジネスモデル、臨床価値のバランスを見出す企業は、最終的に再び輝きを取り戻すでしょう。
本文出典：E薬マネージャー
リスク警告および免責事項
市場にはリスクが伴います。投資は自己責任で行ってください。本記事は個別の投資アドバイスを意図したものではなく、特定の投資目的や財務状況を考慮したものではありません。読者は、本文の意見や見解が自分の状況に適合するかどうかを判断し、自己責任で投資してください。