Sarepta Therapeutics株価はELEVIDYSの日本上陸により上昇

Investing.com – サレプタ・セラピューティクス（NASDAQ:SRPT）の株価は火曜日に4.9％上昇しました。これは、日本で中外製薬株式会社がELEVIDYS遺伝子治療を正式に発売し、この治療法が日本の国民健康保険の価格リストに含まれたことによるものです。

サレプタとロシュ社の提携契約に基づき、日本での初の商業販売により、サレプタは4000万ドルのマイルストーン支払いを受け取ります。

ELEVIDYSは、日本で初めて承認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療用の遺伝子治療薬です。この治療は、3歳から8歳未満で歩行可能な患者に適用され、これらの患者のDMD遺伝子にはエクソン8および/またはエクソン9の部分または全部の欠失があり、AAVrh74抗体検査は陰性です。

この上市は、日本厚生労働省が2025年5月に条件付きかつ期限付きの承認を付与した後に行われました。ロシュグループとの提携の一環として、中外製薬は日本で上市後の臨床研究とモニタリングを実施し、長期的な効果と安全性を評価します。

日本の承認は、ELEVIDYSの臨床開発プログラムの有効性と安全性に関するデータに基づいています。これには、グローバルな第3相EMBARK試験の結果も含まれます。EMBARK試験は、歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの少年を対象に評価され、結果はELEVIDYSが重要な運動機能指標に臨床的意義のある改善をもたらすことを示しました。

これまでに、世界中で1200人以上の患者が臨床および実世界環境でELEVIDYS治療を受けています。EMBARK試験の2年結果は1月に『Neurology & Therapy』に掲載され、3年結果は近日開催される医学会で発表される予定です。

サレプタとロシュが2019年に締結した提携契約に基づき、サレプタは米国におけるELEVIDYSの規制承認と商業化、製造を担当します。ロシュは米国外の規制承認と商業化を担当し、日本での商業化はロシュグループの中外製薬を通じて行われます。

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