Vilobelimabの隠された約束：InflaRxのフェーズ3試験は主要評価項目の未達にもかかわらず有効性の兆候を示す

InflaRx N.V. (IFRX)は、化膿性肉芽腫治療のためのVilobelimabを評価した第3相試験の終了に伴い、包括的な結果を開示しました。これにより、同社はより深い調査を正当化する有望な有効性シグナルを明らかにしました。この研究は、2025年5月に無益性のために中止を勧告した独立データモニタリング委員会の推奨により停止されましたが、その後の完全データセットの後付け解析により、初期の中間データよりも微妙な結果が示されました。

疾患の課題と試験設計

化膿性肉芽腫は、好中球性炎症によって引き起こされる稀な潰瘍性皮膚疾患であり、現在FDA承認の治療選択肢はありません。患者は重度で治癒しない潰瘍に苦しみ、利用可能な治療手段は限られています。InflaRxの第3相調査は、この適応症において、2回連続の訪問で完全な潰瘍閉鎖を主要評価項目とした最初のランダム化プラセボ対照試験でした。試験には合計54人の患者が登録され、そのうち30人が6か月の治療コースを完了しました。

二次評価項目が臨床的利益を示唆

主要な有効性評価項目はVilobelimabとプラセボの間で統計的有意性を示しませんでしたが、二次評価は異なる結果を示しました。完全な疾患寛解はVilobelimab投与群の20.8%で発生し、プラセボ群の5.6%のほぼ4倍の寛解率を示しました。ターゲット潰瘍の体積減少率50%以上では、Vilobelimabは36.4%の反応を示し、対照群の16.7%を上回りました。QOL（生活の質）評価もシグナルを強化し、Dermatology Life Quality Index（DLQI）スコアは、アクティブ治療下で31.1%減少し、プラセボ群はわずかに増加したため、症状の有意な改善を示しました。

機序的証拠と忍容性

後付け解析では、混合モデル反復測定法を用いて、Week 14からWeek 26までの潰瘍体積の有意な減少をVilobelimabが示しました。共分散分析により、潰瘍の体積と面積の両方のパラメータで統計的に有意な改善も確認されました。これらのパターンは、長期治療期間がこの管理が難しい患者集団においてより良い臨床結果をもたらす可能性を示唆しています。C5a/C5aR炎症経路を標的とした治療は、安全性プロファイルも良好であり、Vilobelimabは良好な忍容性を示し、主に軽度から中等度の副作用が多いことが確認されました。

今後の戦略と市場の状況

InflaRxは、将来の開発に向けてFDAと代替のエンドポイント設計について協議する意向です。同社は、早期終了は当時の30患者の予備的データに基づいており、十分な有効性の証明がなかったことを認めています。試験終了後の拡張解析により、Vilobelimabの治療可能性についての理解が深まりました。今後の化膿性肉芽腫の進展は、パートナーシップ契約を通じて進められる可能性が高く、InflaRxは経口C5aR阻害剤Izicopanの(INF904)開発パイプラインを優先しています。

特に、Vilobelimab（商業名：GOHIBIC）は、米国で入院中のCOVID-19患者に対して侵襲的機械的換気や体外式膜型酸素化（ECMO）を必要とする場合の緊急使用許可を維持しており、欧州連合では急性呼吸窮迫症候群に対する例外的状況認証を受けています。2025年前半のGOHIBIC米国売上高は€39千で、前年同期の€42千と比較されます。

IFRX株価は年間で$0.71から$2.77の範囲で変動し、現在のプレマーケットセッションでは$0.97で取引されており、4.89%の下落を示しています。