OMER株、FDAによる新規TA-TMA治療薬YARTEMLAの承認で上昇

オメロス・コーポレーション (OMER) は、YARTEMLA (narsoplimab-wuug) のFDA承認を取得し、造血幹細胞移植関連血栓性微小血管症の治療選択肢において歴史的な第一歩を刻みました。プレマーケットセッションでは$9.00で取引され、OMER株は2.86％の上昇を反映し、過去12ヶ月間で$2.95から$12.10の間で変動しました。

承認の臨床的意義

移植関連血栓性微小血管症は、最も深刻な移植後合併症の一つであり、重症例では死亡率が90％を超えることもあります。生存者はしばしば持続的な腎機能障害や長期的な生活の質の低下に直面します。承認された治療選択肢の欠如により、医師はこの生命を脅かす状態に対して限られた介入戦略しか持ち得ませんでした。

YARTEMLAは、補体系のレクチン経路内の主要な活性化酵素であるMASP-2を標的とすることで、この重要なギャップに対処します。この酵素を選択的に阻害することにより、TA-TMAを引き起こすカスケードを妨げながら、感染と戦うために必要な補体系の古典的および代替経路を維持します。この選択的メカニズムは、より広範な補体系阻害剤と区別され、その安全性の良好なプロフィールの理由となっています。

臨床有効性と安全性のデータ

規制決定は、重要なフェーズ2試験と包括的な拡大アクセスプログラムから得られた説得力のある証拠に基づいています。患者の結果は次のように示しています：

• 試験参加者の61％、拡大アクセスコホートの68％が完全反応を達成
• 100日生存率は試験で73％、広範なアクセスプログラムで74％
• ボックス警告やリスク評価と軽減戦略（(REMS)）のプロトコルの必要なし
• 事前治療のワクチン接種義務なし

特に、治療を受けた患者の36％に重篤な感染症が発生しましたが、規制当局は全体の利益とリスクの評価に基づき承認を決定しました。これは、かつて治療困難だったこの疾患の治療パラダイムの重要な再調整を示しています。

市場参入と地理的拡大

オメロスは、2026年1月から米国市場にYARTEMLAを導入する予定で、確立された請求インフラと患者支援イニシアチブをサポートしています。同社はまた、欧州医薬品庁にマーケティング承認申請を提出しており、規制当局の決定は2026年中旬に見込まれています。

この承認は、最初のFDA完全応答書に続くもので、同社は追加データの提出と再申請を通じてこれに成功しました。この承認は、未だ治療法のなかったこの疾患に対する医療の未充足ニーズと、移植医療における補体系標的療法の潜在能力に対する規制当局の認識を強調しています。