InflaRx (IFRX)は、2025年5月にVilobelimabの第3相試験を中止しました。これは、途中経過の結果が期待外れだったためですが、ここでひとつひねりがあります。完全なデータ分析により、市場が見逃していたと会社が考える何かが明らかになったのです。何が起こったのかを掘り下げると、臨床試験の設計、患者選択、そして好中球性皮膚疾患の治療には異なる戦略が必要かどうかについて、興味深い疑問が浮かび上がります。## なぜ試験はつまずいたのか、しかしおそらくそうすべきではなかった膿皮症（pyoderma gangrenosum）を対象とした試験には54人の患者が参加し、そのうち30人が6か月の治療期間を完了しました。主要評価項目である連続2回の訪問での完全な潰瘍閉鎖は統計的有意性を満たさず、IDMC（独立データモニタリング委員会）は無益性を判断しました。しかし、ここからが面白いところです。副次評価項目や事後解析は異なる結果を示しました。Vilobelimab群では、疾患の完全寛解率は20.8%に達し、プラセボの5.6%を上回りました。さらに、治療を受けた患者の36.4%がターゲット潰瘍の体積を50%以上縮小させたのに対し、対照群は16.7%でした。これらは小さな差ではありません。生活の質を示す指標も有意に改善し、Dermatology Life Quality IndexはVilobelimab群で31.1%低下した一方、プラセボ群ではわずかに上昇しました。事後の統計モデル（混合モデル反復測定分析）では、週14から週26にかけて潰瘍の体積減少が治療群に有利に働いたことが示されました。共分散分析も潰瘍の体積と表面積の両方で改善を確認しています。要するに、薬は効果を示したものの、試験の主要設計がそれを捉えるにはあまりにも硬直していた可能性があります。## C5aRの視点：なぜ好中球性皮膚疾患が重要なのかこの研究の科学的基盤は、C5a/C5aR経路を標的とすることにあります。この経路は、膿皮症を含む好中球性皮膚疾患の炎症性疾患群において重要な役割を果たしています。この病態生理は理にかなっています。好中球駆動の炎症カスケードを抑制できれば、潰瘍の形成を減らし、治癒を促進できると考えられます。外部の専門家はこのアプローチを見限っていません。主要評価項目の失敗を認めつつも、データセットはこのメカニズムがこの疾患において有望であるという広範な根拠を支持していると見ています。次の疑問は、Vilobelimabがより長期間の投与を必要としたのか、それとも患者集団にとって従来の評価指標自体を見直す必要があったのかという点です。## 今後の展望：FDAとの協議とパートナー探しInflaRxは、膿皮症において臨床的利益をより良く反映する代替の評価項目についてFDAと協議を進める意向を示しました。同社はまた、今後の開発にはパートナーが必要になると示唆しています。これは、InflaRxの現状の優先事項を考えると現実的な選択です。経口C5aR阻害剤のIzicopan (INF904)が、経営陣の焦点となっている製品です。## 財務状況は信頼を呼ばないGOHIBIC—Vilobelimabの承認済み製剤—は、2025年上半期に米国で3万9000ユーロの売上を記録し、前年同期の4万2000ユーロをやや下回りました。この薬は、人工呼吸器を装着したCOVID-19患者に対する緊急使用許可と、SARS-CoV-2による急性呼吸窮迫症候群に対するEUの承認を維持していますが、市場での traction（商業的な成功）はほとんどありません。IFRXの株価は、過去12か月間で0.71ドルから2.77ドルの間で推移しています。プレマーケットでは4.89%下落しており、再分析された副次評価項目が失敗した主要試験を救済できるかどうか、そして同社がより強力な商業的検証なしに希少疾患の適応症を追求するための資金とリソースを持っているかについて、投資家の懐疑的な見方を反映しています。
Vilobelimabの失敗した臨床試験が私たちに教える、InflaRxの未来について
InflaRx (IFRX)は、2025年5月にVilobelimabの第3相試験を中止しました。これは、途中経過の結果が期待外れだったためですが、ここでひとつひねりがあります。完全なデータ分析により、市場が見逃していたと会社が考える何かが明らかになったのです。何が起こったのかを掘り下げると、臨床試験の設計、患者選択、そして好中球性皮膚疾患の治療には異なる戦略が必要かどうかについて、興味深い疑問が浮かび上がります。
なぜ試験はつまずいたのか、しかしおそらくそうすべきではなかった
膿皮症（pyoderma gangrenosum）を対象とした試験には54人の患者が参加し、そのうち30人が6か月の治療期間を完了しました。主要評価項目である連続2回の訪問での完全な潰瘍閉鎖は統計的有意性を満たさず、IDMC（独立データモニタリング委員会）は無益性を判断しました。しかし、ここからが面白いところです。副次評価項目や事後解析は異なる結果を示しました。
Vilobelimab群では、疾患の完全寛解率は20.8%に達し、プラセボの5.6%を上回りました。さらに、治療を受けた患者の36.4%がターゲット潰瘍の体積を50%以上縮小させたのに対し、対照群は16.7%でした。これらは小さな差ではありません。生活の質を示す指標も有意に改善し、Dermatology Life Quality IndexはVilobelimab群で31.1%低下した一方、プラセボ群ではわずかに上昇しました。
事後の統計モデル（混合モデル反復測定分析）では、週14から週26にかけて潰瘍の体積減少が治療群に有利に働いたことが示されました。共分散分析も潰瘍の体積と表面積の両方で改善を確認しています。要するに、薬は効果を示したものの、試験の主要設計がそれを捉えるにはあまりにも硬直していた可能性があります。
C5aRの視点：なぜ好中球性皮膚疾患が重要なのか
この研究の科学的基盤は、C5a/C5aR経路を標的とすることにあります。この経路は、膿皮症を含む好中球性皮膚疾患の炎症性疾患群において重要な役割を果たしています。この病態生理は理にかなっています。好中球駆動の炎症カスケードを抑制できれば、潰瘍の形成を減らし、治癒を促進できると考えられます。
外部の専門家はこのアプローチを見限っていません。主要評価項目の失敗を認めつつも、データセットはこのメカニズムがこの疾患において有望であるという広範な根拠を支持していると見ています。次の疑問は、Vilobelimabがより長期間の投与を必要としたのか、それとも患者集団にとって従来の評価指標自体を見直す必要があったのかという点です。
今後の展望：FDAとの協議とパートナー探し
InflaRxは、膿皮症において臨床的利益をより良く反映する代替の評価項目についてFDAと協議を進める意向を示しました。同社はまた、今後の開発にはパートナーが必要になると示唆しています。これは、InflaRxの現状の優先事項を考えると現実的な選択です。経口C5aR阻害剤のIzicopan (INF904)が、経営陣の焦点となっている製品です。
財務状況は信頼を呼ばない
GOHIBIC—Vilobelimabの承認済み製剤—は、2025年上半期に米国で3万9000ユーロの売上を記録し、前年同期の4万2000ユーロをやや下回りました。この薬は、人工呼吸器を装着したCOVID-19患者に対する緊急使用許可と、SARS-CoV-2による急性呼吸窮迫症候群に対するEUの承認を維持していますが、市場での traction（商業的な成功）はほとんどありません。
IFRXの株価は、過去12か月間で0.71ドルから2.77ドルの間で推移しています。プレマーケットでは4.89%下落しており、再分析された副次評価項目が失敗した主要試験を救済できるかどうか、そして同社がより強力な商業的検証なしに希少疾患の適応症を追求するための資金とリソースを持っているかについて、投資家の懐疑的な見方を反映しています。