DAWNZERA、欧州承認に一歩近づく：CHMP、HAE治療承認を支持

Ionis Pharmaceuticalsは、ヒト用医薬品委員会（CHMP）の承認推奨決定を受けて、ヨーロッパにおいて重要な規制マイルストーンを達成しました。これにより、遺伝性血管性浮腫（HAE）の予防療法としてDAWNZERAの承認に向けた審査が進行中であり、最終決定は2026年第一四半期に期待されています。

臨床課題の理解

遺伝性血管性浮腫は、世界中で約50,000人に1人が影響を受ける稀で重篤な遺伝性疾患です。この疾患は、手、足、腹部、顔の特徴、喉など複数の体の部位で予測不可能な重度の腫れの発作を引き起こし、患者にとって臨床的および生活の質に大きな負担をもたらします。効果的な予防策の欠如は、この脆弱な集団の治療アプローチを長らく制約してきました。

DAWNZERAがHAE予防においてどのように機能するか

DAWNZERAは、新しいメカニズムを通じて作用し、血漿前カリクレイン（PKK）を抑制します。PKKは、HAE発作を引き起こす炎症カスケードに関与する重要なタンパク質です。この標的RNAアプローチは、既存の治療法と異なり、遺伝性血管性浮腫管理のために特別に設計された最初のRNAベースの予防ソリューションを表しています。

承認への道を支える臨床試験の証拠

CHMPの推奨は、OASIS-HAEおよびOASISplus臨床試験によって得られた包括的な第3相データに基づいています。これらの研究は、12歳以上の青年および再発性HAE発作を経験する成人を対象に実施されました。結果は、すべての測定されたエンドポイントで発作頻度の大幅な減少を示し、試験期間中に持続的な治療効果を確認しました。特に、薬剤は安全性の良好なプロファイルを維持し、自動注射器を用いた自己投与の可能性を高め、患者のアクセス性と利便性を向上させています。

規制のタイムラインと市場への影響

DAWNZERAは、2025年8月に米国食品医薬品局（FDA）の承認を既に取得しており、北米におけるHAEのRNA標的予防薬として先駆的な存在となっています。ヨーロッパでの承認は、より広範なグローバル展開を可能にし、複数の地域におけるHAE患者の治療パラダイムを変革する可能性があります。

株価動向の背景

Ionisの株価は、過去12か月間で$23.95から$76.78の範囲で変動しました。2025年11月14日時点では、株価は$71.55で取引されており、その取引セッションで2.45％の上昇を示しています。