Orladeyo Pellets、若年HAE患者向けにFDA承認を取得—BioCrystにとってのマイルストーン

BioCryst Pharmaceuticalsは、2歳から11歳の子供を対象とした遺伝性血管性浮腫の予防治療用に設計されたOrladeyo経口ペレットのFDA承認により、重要な規制マイルストーンを達成しました。この拡大は、2020年12月に承認された12歳以上の患者向けの早期承認を基盤としています。

臨床的意義

遺伝性血管性浮腫は、小児医療にとって挑戦的な治療領域を表しています。この稀な遺伝性疾患は早期に発症することが多く、患者の約40％が5歳前に最初の発作を経験します。疾患の予測不可能な性質と、その潜在的な重症度および生命を脅かす合併症の可能性は、影響を受ける子供たちとそのケア提供者にとって大きな負担となっています。

Orladeyo（一般名：berotralstat）は、1日1回服用の血漿カリクレイン阻害剤として機能し、急性エピソードの治療だけでなく、HAE発作を予防することを目的としています。新たに承認されたペレット製剤は、小児集団に固有の投与の課題に対応し、若年患者の耐容性を向上させています。

臨床試験データによる裏付け

FDAの決定は、遺伝性血管性浮腫の小児患者における長期予防療法を調査した最も包括的な研究であるAPeX-P試験の中間結果に基づいています。試験結果は、Orladeyoが安全性の良好なプロファイルを維持しつつ、月間発作頻度を一貫して減少させることを示しました。最も頻繁に報告された副作用は鼻咽頭炎でしたが、全体的な耐容性は良好でした。

グローバル市場拡大と財務実績

遺伝性血管性浮腫治療市場は、BioCrystの製品に対して強い商業的勢いを示しています。2025年第3四半期には、Orladeyoは1億5910万ドルの純収益を生み出し、前年比37％の堅調な拡大を記録しました。北米の事業は、四半期のグローバル収益の約89％を占めました。

市場のパフォーマンスに応じて、BioCrystは2025年の通年収益予測を$590 百万ドルから$600 百万ドルの範囲に引き上げました。同製品は、世界45か国以上で規制の承認を得ています。

規制の動きは継続中

FDA承認に加え、BioCrystは欧州医薬品庁（EMA）および日本のPMDAに対して、経口ペレット製剤の規制申請を提出しています。カナダやその他の管轄区域でも追加の市場申請が予想されており、遺伝性血管性浮腫の治療選択肢の国際的な普及を促進しています。

株価動向の背景

BCRX株は前回の取引セッションで$7.58で終了し、1.04％下落しました。過去12か月間の取引範囲は$6.00から$11.31でした。