Zorevunersenの長期データの突破口がDravet症候群治療の重要なマイルストーンを示す

Stoke TherapeuticsとBiogenは、フェーズ1/2a試験およびその後のオープンラベル拡張研究から得られた説得力のある長期証拠を発表し、重度で稀な発症型の小児てんかんであるDravet症候群の管理において、zorevunersenの持続的な治療効果を示しました。これは頻繁で治療抵抗性の発作を特徴としています。

臨床結果は複数のアウトカムにわたる持続的な効果を示す

従来の抗てんかん薬と併用することで、zorevunersenは発作頻度の有意な減少をもたらし、試験参加者の発作のない日数を増加させました。発作制御を超えて、認知機能、行動指標、患者の日常生活の質の測定可能な改善も示し、小児てんかん治療における従来の発作指標をはるかに超える成果を上げています。

Dravet症候群：この治療が重要な理由

Dravet症候群は、早期発症のてんかんの中でも最も難治性の一つであり、通常は乳児期に現れ、多くの場合複数の抗てんかん薬に抵抗性を示します。疾患の進行性により、発達遅延や寿命の短縮につながることが多く、新しい治療選択肢が患者と家族にとって重要となっています。

主要な医療会議での認知

これらの発見は、2025年のアメリカてんかん学会年次大会（アトランタ、ジョージア州）で発表され、両社の研究が稀な神経疾患の新たな治療法に関するより広い議論の中に位置付けられました。このデータは、歴史的に治療が難しいとされる患者集団において、zorevunersenが補助療法としての可能性を支持しています。

このプレゼンテーションは、稀な発作障害に対する精密医療アプローチの進化する状況を強調し、長期的な安全性と有効性のデータが今後の臨床開発の道筋に重要な指針を提供しています。