Je viens de voir qu'Ascendis a obtenu l'approbation de la FDA pour YUVIWEL - apparemment, c'est le premier traitement hebdomadaire pour l'achondroplasie chez les enfants. C'est en fait assez significatif si vous suivez les actualités biotech. Ils travaillent dessus depuis des années avec leur approche TransCon CNP, qui consiste essentiellement à fournir une exposition continue au CNP pour lutter contre la signalisation hyperactive de FGFR3 qui cause l'achondroplasie. L'approbation a été accélérée grâce aux améliorations de la vitesse de croissance observées dans leur essai ApproaCH, qui était suffisamment solide pour qu'ils le publient dans JAMA Pediatrics. Ce qui a attiré mon attention, c'est la réaction du marché - ASND a bondi de 233,50 $ à 243 $ après la clôture, soit une hausse d'environ 4 %. Ils prévoient de le lancer au début du deuxième trimestre 2026 avec leur programme de soutien aux patients, et ils ont aussi obtenu un bon de priorité pour l'examen d'une maladie pédiatrique rare, ce qui est en gros un ticket d'or pour les futures demandes de médicaments. Tout le marché de l'achondroplasie est resté calme pendant si longtemps, donc cela ressemble à un vrai moment de percée pour ces enfants. Je me demande si d'autres entreprises biotech travaillent déjà sur des traitements concurrents maintenant.

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