Le cours de l'action Sarepta Therapeutics a augmenté en raison de la mise sur le marché d'ELEVIDYS au Japon.

Investing.com – Les actions de Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ :SRPT) ont augmenté de 4,9 % mardi après que Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. a officiellement lancé la thérapie génique ELEVIDYS au Japon, qui a été incluse dans la liste tarifaire nationale de l’assurance santé du Japon.

Dans le cadre de l’accord de partenariat entre Sarepta et Roche, cette première vente commerciale au Japon entraînera un paiement historique de 40 millions de dollars pour Sarepta.

ELEVIDYS est la première thérapie génique approuvée au Japon pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Cette thérapie est indiquée pour les patients ambulatoires âgés de 3 à moins de 8 ans présentant une délétion partielle ou totale de l’exon 8 et/ou de l’exon 9 dans le gène DMD et un test d’anticorps anti-AAVrh74 négatif.

Cette inscription fait suite à une approbation conditionnelle et limitée dans le temps accordée par le ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être en mai 2025. Dans le cadre de la collaboration du groupe Roche, Chugai Pharmaceutical mènera des études cliniques post-commercialisation et une surveillance au Japon afin d’évaluer l’efficacité et la sécurité à long terme.

L’approbation au Japon est basée sur les données d’efficacité et de sécurité du programme de développement clinique ELEVIDYS, y compris les résultats de l’étude mondiale de phase 3 EMBARK. L’étude EMBARK a évalué des garçons ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et a montré qu’ELEVIDYS entraînait des améliorations cliniquement significatives des mesures clés de la fonction motrice.

À ce jour, plus de 1 200 patients dans le monde ont été traités avec ELEVIDYS, tant en clinique que dans le monde réel. Les résultats biennaux de l’étude EMBARK ont été publiés dans Neurology & Therapy en janvier, et les résultats triennaux seront présentés lors du prochain congrès médical.

Dans le cadre de l’accord de coopération signé entre Sarepta et Roche en 2019, Sarepta est responsable de l’approbation réglementaire, de la commercialisation et de la fabrication d’ELEVIDYS aux États-Unis. Roche est responsable des approbations et de la commercialisation en dehors des États-Unis, et la commercialisation au Japon est assurée par Chugai Pharmaceutical, membre du groupe Roche.

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