ST-920 Thérapie génique montre une pente positive dans les données eGFR avant les présentations du WORLD Symposium 2026

Sangamo Therapeutics a révélé des résultats cliniques encourageants issus de son étude de phase 1/2 STAAR évaluant l’isaralgagene civaparvovec (ST-920), un candidat à la thérapie génique pour le traitement de la maladie de Fabry. Les données montrent une pente positive dans les mesures du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR), indiquant des améliorations significatives de la fonction rénale chez les participants à l’étude. La société présentera ces résultats lors de quatre présentations sur plateforme et de plusieurs sessions d’affiches lors du 22e Symposium mondial annuel, prévu à San Diego, CA, du 2 au 6 février 2026.

Données Cliniques Révèlent des Améliorations Durables de la Fonction Rénale avec une Pente eGFR Positive

Le critère principal de l’étude STAAR a montré des résultats robustes avec une pente positive. À la date de coupure des données du 10 avril 2025, tous les 32 patients dosés ont présenté une pente eGFR annualisée moyenne positive de 1,965 mL/min/1,73m²/an à 52 semaines. Parmi les 19 patients ayant complété un suivi de 104 semaines, une pente eGFR annualisée moyenne de 1,747 mL/min/1,73m²/an (IC à 95 % : -0,106, 3,601) a été enregistrée.

Cette trajectoire de pente positive est significative car la diminution de l’eGFR caractérise généralement la progression de la maladie de Fabry — une condition où la fonction rénale se détériore à mesure que des substances grasses s’accumulent dans divers organes. Inverser ou ralentir cette diminution constitue une avancée thérapeutique transformative. L’étude a inclus des populations de patients diverses, notamment ceux sous thérapie de remplacement enzymatique (ERT), des patients ayant arrêté l’ERT depuis au moins six mois, et des personnes naïves au traitement, renforçant la généralisation des résultats.

Au-delà des améliorations de la fonction rénale, le ST-920 a démontré une stabilité cardiovasculaire. Les participants ont maintenu une fonction cardiaque cohérente sur un an, avec des mesures structurelles cardiaques stables dans tous les sous-groupes cliniques et démographiques — une constatation cruciale puisque les complications cardiaques représentent une préoccupation majeure dans la gestion de la maladie de Fabry.

Durabilité à Long Terme Confirmée : Expression Génomique Maintenue Plus de 4,5 Ans

Une caractéristique déterminante du succès en thérapie génique réside dans la durabilité du traitement. Les données de l’étude STAAR ont confirmé que l’activité enzymatique alpha-galactosidase A (a-Gal A) — l’enzyme déficiente dans la maladie de Fabry — est restée durablement élevée jusqu’à 4,5 ans chez la cohorte de patients traités le plus longtemps. Cette expression soutenue de l’enzyme thérapeutique est directement liée aux améliorations positives de la pente observées dans les mesures de la fonction rénale.

La profil de durabilité est particulièrement remarquable car il suggère que le ST-920 ne nécessite pas de réadministration continue ou de traitement de maintenance, offrant potentiellement une solution à administration unique pour une maladie chronique et progressive. De plus, le ST-920 a montré un profil de sécurité et de tolérance favorable sans nécessiter de préconditionnement — un avantage distinct par rapport à certaines approches thérapeutiques concurrentes.

Voie d’Approbation Accélérée de la FDA Ouvre des Opportunités sur un Marché en Croissance dans le Traitement de la Maladie de Fabry

Reconnaissant le potentiel du ST-920, la FDA a attribué plusieurs désignations accélérées : statut de médicament orphelin, Fast Track, et classification en tant que thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT). Plus important encore, la FDA a mis en place une voie d’approbation accélérée, convenant que les données de pente positive issues de l’étude STAAR — notamment la pente eGFR annualisée moyenne à 52 semaines — peuvent servir de base principale pour l’approbation, évitant ainsi les processus d’examen traditionnels longs.

Cette réussite réglementaire a permis à Sangamo de lancer une soumission progressive de la demande de licence biologique (BLA) à la FDA en décembre 2025. Une soumission progressive permet à l’entreprise de soumettre les données au fur et à mesure de leur disponibilité, ce qui peut accélérer le délai d’approbation.

D’un point de vue marché, cette dynamique d’approbation intervient dans un secteur en forte croissance. Selon Grandview Research, le marché mondial du traitement de la maladie de Fabry était évalué à 2,54 milliards de dollars en 2023 et devrait atteindre 4,93 milliards de dollars d’ici 2030, avec un taux de croissance annuel composé de 9,9 % entre 2024 et 2030. Les données d’efficacité de la pente positive du ST-920 positionnent Sangamo de manière compétitive dans ce paysage thérapeutique en expansion, répondant à un besoin non satisfait dans une population de patients aux options de traitement limitées.

« Nous sommes heureux d’avoir lancé une soumission progressive de BLA auprès de la FDA pour obtenir l’approbation du ST-920 », a déclaré Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph.D., directrice du développement chez Sangamo, soulignant l’engagement de l’entreprise à apporter cette thérapie génique aux patients atteints de la maladie de Fabry aussi rapidement que possible.

Les prochaines présentations au Symposium mondial offriront à la communauté médicale mondiale une analyse détaillée de la trajectoire de pente positive, des données de sécurité à long terme, et des implications cliniques — validant davantage le potentiel thérapeutique du ST-920 pour traiter cette maladie génétique rare dévastatrice.