Argenx suspend les essais de phase 3 UplighTED pour la maladie de Graves oculaire suite à des préoccupations concernant l'efficacité

Argenx SE (ARGX) a révélé un revers important lundi lorsqu’elle a mis fin à ses essais cliniques de phase 3 UplighTED évaluant l’Efgartigimod PH20 SC pour la maladie de Basedow modérée à sévère. La décision est intervenue après que le Comité de Surveillance des Données Indépendant (IDMC) a déterminé que le traitement expérimental aurait peu de chances de atteindre ses objectifs principaux, ce qui a conduit à la recommandation de cesser l’enrôlement de nouveaux patients.

Arrêt des essais cliniques et réaction du marché

L’arrêt marque un tournant significatif pour la société biopharmaceutique belge. Sur la base d’une évaluation de l’inutilité des données intermédiaires non aveugles provenant de patients ayant terminé 24 semaines de traitement, l’IDMC a conclu que les essais n’étaient plus justifiés. Les marchés ont réagi rapidement à l’annonce, avec une chute de plus de 6 % des actions d’Argenx en préouverture.

Comprendre la maladie de Basedow et la justification du traitement

La maladie de Basedow représente un trouble auto-immunitaire difficile, souvent associé à la maladie de Graves, affectant environ 19 personnes sur 100 000 aux États-Unis. La condition touche principalement les femmes et se manifeste par des symptômes oculaires tels que l’inflammation orbitaire, la sécheresse de la surface oculaire, la douleur et la diplopie. Les approches thérapeutiques traditionnelles reposent généralement sur des corticostéroïdes ou des interventions chirurgicales, sans offrir une modulation complète du système immunitaire.

L’Efgartigimod PH20 SC, formulé sous la marque VYVGART Hytrulo, a été stratégiquement développé comme un mécanisme alternatif ciblant plus précisément la dysfonction immunitaire sous-jacente que les options conventionnelles. La formulation sous-cutanée représente une avancée par rapport aux systèmes d’administration intraveineuse existants, offrant aux patients plus de commodité et de flexibilité.

Autorisations existantes et performance commerciale

Il est à noter que VYVGART Hytrulo bénéficie d’une autorisation de la FDA pour la myasthénie grave et la polyradiculonévrite démyélinisante inflammatoire chronique. La molécule mère, efgartigimod alfa dans VYVGART, reste approuvée pour la myasthénie grave généralisée chez les patients positifs pour les anticorps contre le récepteur de l’acétylcholine. La formulation intraveineuse a connu une traction commerciale solide, générant 1,13 milliard de dollars de ventes nettes en Q3 2025, ce qui représente une croissance importante par rapport à 0,6 milliard de dollars au trimestre correspondant de l’année précédente.

Réaction de l’entreprise et perspectives d’avenir

Le Dr Luc Truyen, Directeur Médical d’Argenx, a souligné que l’évaluation de l’inutilité avait été planifiée stratégiquement pour fournir des insights intermédiaires significatifs sur les résultats des patients tout en permettant une évaluation responsable de la probabilité de succès. Après la clôture de la base de données et une analyse approfondie des données, la société prévoit de présenter ses résultats détaillés lors de prochains congrès médicaux, ce qui pourrait orienter les stratégies de recherche sur la maladie de Basedow.

Contexte de la performance boursière

Argenx a clôturé la séance précédente à 877,94 $, soit une baisse de 1,30 %, établissant la référence avant que cette dernière annonce n’accentue la pression à la baisse sur le sentiment des investisseurs.