Progrès en thérapie génique : le 4D-710 montre des gains cliniques durables dans le traitement de la fibrose cystique

2025-12-26 02:03:50

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4D Molecular Therapeutics (FDMT) vient de révéler des données de phase 1 convaincantes qui attirent l’attention de la communauté biotech. Le candidat en thérapie génique expérimentale de la société, 4D-710, a montré des améliorations tangibles de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de fibrose cystique — une population qui peine à trouver des options de traitement efficaces.

Points clés des données de l’essai AEROW

Voici ce qui rend cela remarquable : l’étude de phase 1 AEROW a impliqué des patients atteints de fibrose cystique qui ne pouvaient pas tolérer ou ne répondaient pas aux thérapies modulateurs CFTR conventionnelles. Ce sont des patients que l’arsenal thérapeutique actuel a essentiellement laissés de côté. 4D-710 a permis des améliorations respiratoires mesurables en utilisant deux indicateurs clés — pourcentage de volume expiratoire forcé en une seconde (ppFEV1) et indice de clairance pulmonaire (LCI2.5) — qui ont tous deux montré des gains cliniquement significatifs au niveau de dosage de la phase 2 choisi.

Plus important encore, l’expression du transgène est restée dans la plage thérapeutique pendant au moins un an, ce qui suggère que 4D-710 n’est pas une solution éphémère mais potentiellement une intervention durable.

Quoi de neuf pour FDMT

La société poursuit l’expansion de l’inscription à la phase 2, en prévoyant de terminer la cohorte d’augmentation de dose d’ici mi-2026, suivie d’une mise à jour complète du programme dans la seconde moitié de 2026. Ce calendrier positionne 4D Molecular Therapeutics pour une dynamique constante si les données continuent de tenir.

Le marché l’a aussi remarqué — les actions FDMT ont augmenté de 5,21 % pour clôturer à 11,52 $ mardi, reflétant la confiance des investisseurs dans la trajectoire du programme.

Cela représente une étape importante pour une population de patients difficile à traiter et renforce pourquoi la thérapie génique reste l’un des fronts d’innovation les plus suivis en biotech.

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