Orladeyo Pellets obtient l'approbation de la FDA pour les jeunes patients atteints de HAE — Une étape importante pour BioCryst

BioCryst Pharmaceuticals a franchi une étape réglementaire importante avec l’obtention de l’autorisation de la FDA pour les pellets oraux Orladeyo conçus pour le traitement prophylactique de l’angio-œdème héréditaire chez les enfants de 2 à 11 ans. Cette extension s’appuie sur l’approbation précédente de la société pour les patients âgés de 12 ans et plus, accordée en décembre 2020.

La Signification Clinique

L’angio-œdème héréditaire représente un paysage thérapeutique difficile pour la médecine pédiatrique. Ce trouble génétique rare se manifeste fréquemment dès le plus jeune âge, avec environ 40 % des patients ayant leur première crise avant l’âge de 5 ans. La nature imprévisible de la maladie, combinée à sa gravité potentielle et à ses complications pouvant mettre la vie en danger, crée un fardeau important pour les enfants affectés et leurs aidants.

Orladeyo, connu sous le nom générique de berotralstat, fonctionne comme un inhibiteur de la kallikréine plasmatique administré par voie orale une fois par jour, conçu pour prévenir les crises d’HAE plutôt que de simplement traiter les épisodes aigus. La nouvelle formulation en pellet approuvée répond spécifiquement aux défis d’administration propres aux populations pédiatriques, offrant une meilleure tolérance pour les jeunes patients.

Données Cliniques à l’Appui

La décision de la FDA s’est basée sur des résultats intermédiaires de l’étude APeX-P, la recherche la plus complète à ce jour sur la thérapie prophylactique à long terme chez les patients pédiatriques atteints d’angio-œdème héréditaire. Les résultats de l’essai ont indiqué qu’Orladeyo maintenait un profil de sécurité favorable tout en réduisant de manière constante la fréquence des crises mensuelles. La nasopharyngite est apparue comme l’effet indésirable le plus fréquemment rapporté, bien que le profil de tolérance global reste encourageant.

Expansion du Marché Mondial et Performance Financière

Le marché du traitement de l’angio-œdème héréditaire a montré une forte dynamique commerciale pour le produit de BioCryst. Au troisième trimestre 2025, Orladeyo a généré 159,1 millions de dollars de revenus nets, reflétant une croissance robuste de 37 % d’une année sur l’autre. Les opérations en Amérique du Nord ont représenté environ 89 % du chiffre d’affaires mondial trimestriel.

En réponse à cette performance, BioCryst a relevé sa prévision de revenus pour l’ensemble de l’année 2025 pour Orladeyo, la situant entre $590 millions et $600 millions. Le produit a obtenu une présence réglementaire dans plus de 45 pays à l’échelle mondiale.

La Momentum Réglementaire Se Poursuit

Au-delà de l’approbation de la FDA, BioCryst a soumis des demandes réglementaires à l’Agence européenne des médicaments et à la PMDA du Japon pour la formulation en pellet oral. D’autres soumissions sur le marché sont attendues au Canada et dans d’autres juridictions, positionnant les options de traitement de l’angio-œdème héréditaire pour une disponibilité internationale plus large.

Contexte de la Performance Boursière

Les actions BCRX ont clôturé la séance précédente à 7,58 $, en baisse de 1,04 % pour la journée. Sur une période de 12 mois, l’action a évolué dans une fourchette de 6,00 $ à 11,31 $.