Exicure's Burixafor montre des résultats impressionnants de mobilisation ; le cours de l'action grimpe suite aux données de l'essai sur le myélome multiple

Exicure Inc. (XCUR) a connu un enthousiasme substantiel des investisseurs du jour au lendemain, avec une hausse des actions de plus de 65 % pour atteindre 8,69 $, suite à des résultats encourageants lors de l’essai de phase 2 pour Burixafor dans le myélome multiple, présentés lors de la réunion annuelle de l’ASH. La molécule a démontré une efficacité notable dans la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques CD34+, un composant critique de la thérapie de transplantation de cellules souches autologues.

Comprendre le défi clinique

Le myélome multiple, une maladie rare affectant les plasmocytes dans la moelle osseuse, nécessite une transplantation de cellules hématopoïétiques autologues (AHCT) comme traitement standard aux États-Unis. La procédure requiert une extraction et une collecte réussies des propres cellules progénitrices hématopoïétiques (HPCs) du patient à partir du sang périphérique. La mobilisation efficace — le processus de déplacement de ces cellules de la moelle osseuse vers la circulation sanguine — influence directement les taux de réussite de la greffe et les délais de récupération ultérieurs du patient.

Résultats de l’essai et indicateurs de performance

Burixafor, un antagoniste expérimental de petite molécule CXCR4, a été évalué pour sa capacité à mobiliser rapidement les cellules CD34+ lorsqu’il est combiné avec du propranolol et du facteur de stimulation des colonies de granulocytes. Le principal critère de l’étude de phase 2 examinait si les participants pouvaient collecter au moins 2 × 10⁶ cellules CD34+ par kilogramme de poids corporel en deux séances de leucaphérèse.

Les résultats se sont avérés convaincants : 89,5 % des participants (17 sur 19) ont atteint le critère principal en deux séances, tandis que les deux autres ont nécessité une troisième procédure de collecte. Pour les receveurs de greffe, l’engraftment médian des neutrophiles s’est produit en 13 jours, avec une récupération des plaquettes atteignant des niveaux sûrs à partir du jour 17,5 — des indicateurs qui ont des implications importantes pour 100 jours après la transplantation de cellules souches, lorsque la récupération immunologique devient de plus en plus cruciale pour les résultats à long terme.

Mécanisme différencié et avantage en rapidité

Une distinction clé de Burixafor réside dans sa cinétique de mobilisation. Les concentrations périphériques maximales en CD34+ ont été observées dans l’heure suivant l’administration, permettant un traitement et une collecte par aphérèse le jour même. Cette réponse rapide contraste avec les antagonistes CXCR4 approuvés par la FDA, tels que plerixafor et motixafortide, qui nécessitent généralement un traitement préalable durant la nuit.

Contexte du marché

Le résultat positif de l’essai a généré une reconnaissance immédiate sur le marché. XCUR a clôturé la séance de négociation précédente à 5,33 $, représentant une hausse de 3,50 %, avant que la présentation à l’ASH ne catalyse la progression du lendemain. Les résultats positionnent Burixafor comme un agent de mobilisation potentiellement différencié pour le segment de la transplantation du myélome multiple.