Données révolutionnaires à long terme pour Zorevunersen marquent une étape majeure dans le traitement du syndrome de Dravet

Stoke Therapeutics et Biogen ont dévoilé des preuves convaincantes à long terme issues de leur essai de phase 1/2a et de l’étude d’extension en ouvert, démontrant l’impact thérapeutique soutenu de zorevunersen dans la prise en charge du syndrome de Dravet — une forme sévère et rare d’épilepsie infantile caractérisée par des crises fréquentes et résistantes aux traitements.

Résultats cliniques montrant des bénéfices durables sur plusieurs paramètres

Associé aux médicaments anti-épileptiques classiques, zorevunersen a permis de réduire significativement la fréquence des crises tout en augmentant le nombre de jours sans crise parmi les participants à l’essai. Au-delà du contrôle des crises, la thérapie a montré des améliorations mesurables des fonctions cognitives, des marqueurs comportementaux et de la qualité de vie quotidienne des patients — des résultats qui dépassent largement les métriques traditionnelles des crises dans le traitement de l’épilepsie pédiatrique.

Syndrome de Dravet : pourquoi ce traitement est important

Le syndrome de Dravet représente l’une des formes d’épilepsie à début précoce les plus difficiles, apparaissant généralement durant l’enfance et souvent résistante à plusieurs médicaments anti-épileptiques. La nature progressive de la maladie conduit souvent à des retards de développement et à une réduction de l’espérance de vie, rendant de nouvelles options thérapeutiques essentielles pour les patients et leurs familles.

Reconnaissance lors d’une grande conférence médicale

Ces résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle 2025 de l’American Epilepsy Society, qui s’est tenue à Atlanta, en Géorgie, plaçant le travail des deux entreprises dans le cadre plus large des discussions sur les traitements émergents pour les conditions neurologiques rares. Les données soutiennent le potentiel de zorevunersen en tant que thérapie adjuvante dans cette population de patients historiquement difficile à traiter.

La présentation souligne l’évolution du paysage des approches de médecine de précision pour les troubles épileptiques rares, avec des données de sécurité et d’efficacité à long terme fournissant des orientations importantes pour les voies de développement clinique à venir.