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Acabo de ver que Dyne Therapeutics obtuvo la designación de medicamento huérfano para Z-basivarsen en Japón para tratar la distrofia muscular miotónica tipo 1. Bastante interesante porque este compuesto ya tiene estatus de huérfano de la FDA y la EMA, además de designaciones de Terapia Innovadora y de Ruta Rápida. Así que ahora tiene reconocimiento global de medicamento huérfano, lo que básicamente significa vías de desarrollo aceleradas en los principales mercados. La fase 1/2 del ensayo ACHIEVE está en curso. No estoy seguro de cuántas personas afecta esto, pero los programas de medicamentos huérfanos generalmente avanzan más rápido a través de los canales regulatorios. Vale la pena seguirlo si te interesan los avances en biotecnología.