ST-920 Terapia génica demuestra pendiente positiva en datos de eGFR antes de las presentaciones del WORLD Symposium 2026

Sangamo Therapeutics ha revelado resultados clínicos alentadores de su estudio STAAR de fase 1/2 que evalúa isaralgagene civaparvovec (ST-920), un candidato a terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Los datos muestran una pendiente positiva en las mediciones de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR), lo que indica mejoras significativas en la función renal entre los participantes del estudio. La compañía presentará estos hallazgos en cuatro presentaciones en plataformas y en múltiples sesiones de pósteres en el 22º Simposio Anual WORLD, programado para San Diego, CA, del 2 al 6 de febrero de 2026.

Datos Clínicos Revelan Mejoras Sostenidas en la Función Renal con Pendiente Positiva de eGFR

El objetivo principal del estudio STAAR demostró resultados sólidos con una pendiente positiva. Hasta la fecha de corte de datos del 10 de abril de 2025, los 32 pacientes dosificados mostraron una pendiente media anualizada positiva de eGFR de 1.965 mL/min/1.73m²/año a los 52 semanas. Entre los 19 pacientes que completaron 104 semanas de seguimiento, se documentó una pendiente media anualizada de eGFR de 1.747 mL/min/1.73m²/año (IC del 95%: -0.106, 3.601).

Esta trayectoria de pendiente positiva es significativa porque la disminución de eGFR suele caracterizar la progresión de la enfermedad de Fabry, una condición en la que la función renal se deteriora a medida que sustancias grasas se acumulan en varios órganos. Revertir o ralentizar esta disminución representa un logro terapéutico transformador. El estudio incluyó poblaciones de pacientes diversas, incluyendo aquellos en terapia de reemplazo enzimático (ERT), pacientes que habían discontinuado la ERT durante al menos seis meses y personas sin tratamiento previo, lo que fortalece la generalizabilidad de los resultados.

Más allá de las mejoras en la función renal, ST-920 demostró estabilidad cardiovascular. Los participantes mantuvieron una función cardíaca consistente durante un año, con medidas estructurales cardíacas estables en todos los subgrupos clínicos y demográficos, un hallazgo crítico ya que las complicaciones cardíacas representan una preocupación importante en el manejo de la enfermedad de Fabry.

Durabilidad a Largo Plazo Demostrada: La Expresión Génica se Mantiene por Más de 4.5 Años

Una característica definitoria del éxito en terapia génica es la durabilidad del tratamiento. Los datos del estudio STAAR confirmaron que la actividad de la enzima alfa-galactosidasa A (a-Gal A), la enzima deficiente en la enfermedad de Fabry, permaneció de manera sostenida durante hasta 4.5 años en la cohorte de pacientes con tratamiento más prolongado. Esta expresión sostenida de la enzima terapéutica se correlaciona directamente con las mejoras en la pendiente observadas en las métricas de función renal.

El perfil de durabilidad es particularmente notable porque sugiere que ST-920 no requiere redosis continua ni terapia de mantenimiento, ofreciendo potencialmente una solución de administración única para una enfermedad crónica y progresiva. Además, ST-920 mostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable sin necesidad de precondicionamiento, una ventaja distintiva sobre algunos enfoques terapéuticos competidores.

La Vía Acelerada de Aprobación de la FDA Abre Oportunidades en el Mercado en Crecimiento del Tratamiento de la Enfermedad de Fabry

Reconociendo el potencial de ST-920, la FDA otorgó varias designaciones aceleradas: estatus de medicamento huérfano, designación de vía rápida y clasificación como Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT). Lo más destacado es que la FDA estableció una vía de aprobación acelerada, acordando que los datos de pendiente positiva del estudio STAAR—específicamente la pendiente media anualizada de eGFR a las 52 semanas—pueden servir como base principal para la aprobación, evitando procesos de revisión tradicionales prolongados.

Este logro regulatorio permitió a Sangamo iniciar una presentación continua de la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) a la FDA en diciembre de 2025. Una presentación continua permite a la compañía enviar datos de manera secuencial a medida que están disponibles, potencialmente acelerando el proceso de aprobación.

Desde la perspectiva del mercado, este impulso en la aprobación llega en medio de un crecimiento sustancial de la industria. Según Grandview Research, el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Fabry fue valorado en 2.540 millones de dólares en 2023 y se proyecta que alcance los 4.930 millones para 2030, lo que representa una tasa de crecimiento anual compuesta del 9.9% desde 2024 hasta 2030. Los datos de eficacia de la pendiente positiva de ST-920 posicionan a Sangamo de manera competitiva en este panorama terapéutico en expansión, abordando una necesidad no satisfecha en una población de pacientes con opciones de tratamiento limitadas.

“Nos complace haber iniciado una presentación continua de una BLA ante la FDA en busca de la aprobación de ST-920”, afirmó Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph.D., Directora de Desarrollo de Sangamo, destacando el compromiso de la compañía de llevar esta terapia génica a los pacientes con enfermedad de Fabry lo más rápidamente posible.

Las próximas presentaciones en el Simposio WORLD ofrecerán a la comunidad médica global un análisis detallado de la trayectoria de pendiente positiva, los datos de seguridad a largo plazo y las implicaciones clínicas—validando aún más la promesa terapéutica de ST-920 para abordar un trastorno genético raro y devastador.