La terapia génica de Sangamo para la enfermedad de Fabry alcanza un hito importante de la FDA con la presentación del BLA en proceso

Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) ha obtenido una aprobación regulatoria significativa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), que ha aceptado un proceso de presentación continua para su Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) que evalúa isaralgagene civaparvovec—una terapia génica en investigación dirigida a la enfermedad de Fabry en pacientes adultos.

Comprendiendo la enfermedad y el enfoque de tratamiento

La enfermedad de Fabry representa un trastorno raro de almacenamiento lisosomal desencadenado por mutaciones genéticas que afectan a la enzima alfa-galactosidasa (GLA). Esta deficiencia provoca daños progresivos en múltiples sistemas de órganos—riñones, corazón, sistema nervioso, ojos, piel y tracto gastrointestinal. Las opciones terapéuticas actuales se centran en el manejo de los síntomas en lugar de abordar la causa genética subyacente.

El isaralgagene civaparvovec de Sangamo adopta un enfoque fundamentalmente diferente. La candidata a terapia génica está diseñada para proporcionar una intervención de tratamiento única que aborde directamente la fisiopatología de la enfermedad. En lugar de un manejo sintomático continuo, la terapia busca ofrecer beneficios duraderos en los órganos afectados de manera simultánea—una ventaja significativa sobre los estándares de atención existentes.

Evidencia clínica que respalda la vía de aprobación

El estudio de Fase 1/2 STAAR de la compañía ha producido datos convincentes que justifican la vía de revisión acelerada de la FDA. Lo más destacado es que el estudio demostró una pendiente positiva de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) a lo largo de 52 semanas en toda la cohorte de pacientes tratados. La FDA ha determinado que este punto final servirá como la medida principal de eficacia para la evaluación de la aprobación.

Los beneficios clínicos en múltiples órganos observados en los datos del ensayo subrayan el potencial de este enfoque de administración única para cambiar fundamentalmente los paradigmas de tratamiento para los pacientes con enfermedad de Fabry.

Designaciones regulatorias y cronograma

El candidato terapéutico ha acumulado un impulso regulatorio sustancial. Isaralgagene civaparvovec cuenta con designaciones de Medicamento Huérfano, Ruta Rápida y RMAT (Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa) por parte de la FDA. A nivel internacional, ha obtenido el estatus de Medicamento Huérfano y elegibilidad PRIME por parte de la Agencia Europea de Medicamentos, además de reconocimiento de Licencia Innovadora y Vía de Acceso por parte de la autoridad reguladora del Reino Unido.

Sangamo tiene la intención de iniciar presentaciones continuas de la BLA a partir del cuarto trimestre de 2025, utilizando la vía de aprobación acelerada de la FDA para acelerar el acceso al mercado de esta terapia potencialmente transformadora.