Avance en la terapia génica: 4D-710 muestra mejoras clínicas sostenidas en el tratamiento de la fibrosis quística

GasFeeLover · 2025-12-26T02:03:50+00:00

Los datos de la fase 1 de 4D Molecular Therapeutics para el candidato a terapia génica 4D-710 mostraron mejoras significativas en la función pulmonar en pacientes con fibrosis quística, allanando el camino para la expansión de la fase 2 en 2026, y aumentando la confianza de los inversores.

GasFeeLover

2025-12-26 02:03:50

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4D Molecular Therapeutics (FDMT) acaba de publicar datos de Fase 1 muy prometedores que han llamado la atención de la comunidad biotecnológica. El candidato a terapia génica experimental de la compañía, 4D-710, mostró mejoras tangibles en la función pulmonar entre pacientes con fibrosis quística, una población que ha tenido dificultades para encontrar opciones de tratamiento efectivas.

Puntos Clave de los Datos del Ensayo AEROW

Esto es lo que hace que sea destacado: el estudio de Fase 1 AEROW involucró a pacientes con fibrosis quística que no podían tolerar o no respondían a las terapias moduladoras de CFTR convencionales. Estos son pacientes que el arsenal de tratamientos actual ha dejado prácticamente de lado. 4D-710 proporcionó mejoras respiratorias medibles utilizando dos métricas críticas—porcentaje predicho de volumen espiratorio forzado en un segundo (ppFEV1) y índice de limpieza pulmonar (LCI2.5)—ambas mostraron ganancias clínicamente significativas en el nivel de dosis de Fase 2 elegida.

Más importante aún, la expresión del transgen persistió dentro del rango terapéutico durante al menos un año, lo que sugiere que 4D-710 no es solo una solución pasajera, sino potencialmente una intervención duradera.

Qué Sigue para FDMT

La compañía avanza con la expansión del reclutamiento en Fase 2, esperando completar la cohorte de escalada de dosis para mediados de 2026, seguido de una actualización integral del programa en la segunda mitad de 2026. Ese cronograma posiciona a 4D Molecular Therapeutics para un impulso constante si los datos siguen siendo sólidos.

El mercado también lo notó—las acciones de FDMT subieron un 5.21% para cerrar en $11.52 el martes, reflejando la confianza de los inversores en la trayectoria del programa.

Esto representa un avance significativo para una población de pacientes difícil de tratar y refuerza por qué la terapia génica sigue siendo una de las fronteras de innovación más vigiladas en biotecnología.

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