Orladeyo Pellets recibe la aprobación de la FDA para pacientes jóvenes con HAE—Un hito para BioCryst

BioCryst Pharmaceuticals ha alcanzado un hito regulatorio importante con la aprobación de la FDA de las pellets orales Orladeyo diseñadas para el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario en niños de 2 a 11 años. Esta expansión se basa en la aprobación previa de la compañía para pacientes mayores de 12 años, otorgada en diciembre de 2020.

La importancia clínica

El angioedema hereditario representa un panorama terapéutico desafiante para la medicina pediátrica. Este trastorno genético poco frecuente se manifiesta con frecuencia en etapas tempranas de la vida, con aproximadamente el 40% de los pacientes experimentando su primer ataque antes de los 5 años. La naturaleza impredecible de la condición, combinada con su potencial gravedad y complicaciones potencialmente mortales, genera una carga sustancial para los niños afectados y sus cuidadores.

Orladeyo, conocido genéricamente como berotralstat, funciona como un inhibidor oral de la plasmina kallikreina de administración diaria, diseñado para prevenir los ataques de HAE en lugar de tratar solo episodios agudos. La formulación en pellet recientemente aprobada aborda específicamente los desafíos de administración inherentes a las poblaciones pediátricas, ofreciendo una mejor tolerabilidad para los pacientes jóvenes.

Evidencia de apoyo a partir de datos de ensayos clínicos

La decisión de la FDA se basó en hallazgos intermedios del estudio APeX-P, la investigación más completa hasta la fecha que examina la terapia profiláctica a largo plazo en pacientes pediátricos con angioedema hereditario. Los resultados del ensayo indicaron que Orladeyo mantenía un perfil de seguridad favorable mientras reducía de manera constante la frecuencia mensual de ataques. La nasofaringitis emergió como el efecto adverso reportado con mayor frecuencia, aunque el perfil general de tolerabilidad permaneció alentador.

Expansión del mercado global y rendimiento financiero

El mercado de tratamiento del angioedema hereditario ha demostrado un fuerte impulso comercial para el producto de BioCryst. Durante el tercer trimestre de 2025, Orladeyo generó 159,1 millones de dólares en ingresos netos, reflejando una expansión robusta del 37% interanual. Las operaciones en Norteamérica representaron aproximadamente el 89% de los ingresos globales del trimestre.

En respuesta al rendimiento del mercado, BioCryst elevó su proyección de ingresos para todo el año 2025 de $590 millones a un rango entre $600 millones. El producto ha asegurado presencia regulatoria en más de 45 países a nivel mundial.

El impulso regulatorio continúa

Más allá de la aprobación de la FDA, BioCryst ha presentado solicitudes regulatorias a la Agencia Europea de Medicamentos y a la PMDA de Japón para la formulación en pellet oral. Se anticipan presentaciones adicionales en Canadá y otras jurisdicciones, posicionando las opciones de tratamiento del angioedema hereditario para una disponibilidad internacional más amplia.

Contexto del rendimiento bursátil

Las acciones de BCRX cerraron la sesión de negociación anterior en $7.58, con una caída del 1.04% en el día. En el período de los últimos 12 meses, la acción se negoció en un rango de $6.00 a $11.31.