Exicure's Burixafor muestra resultados impresionantes en la movilización; las acciones suben tras múltiples datos de ensayos en mieloma múltiple

Exicure Inc. (XCUR) presenció un entusiasmo sustancial por parte de los inversores durante la noche, con las acciones subiendo más del 65% hasta los 8,69 dólares tras resultados alentadores en ensayos de fase 2 para Burixafor en mieloma múltiple presentados en la Reunión Anual de la ASH. El compuesto demostró una eficacia notable en la movilización de células madre hematopoyéticas CD34+, un componente crítico de la terapia de trasplante autólogo de células madre.

Entendiendo el Desafío Clínico

El mieloma múltiple, una malignidad rara que afecta a las células plasmáticas en la médula ósea, requiere un trasplante autólogo de células hematopoyéticas (AHCT) como tratamiento estándar en Estados Unidos. El procedimiento requiere la extracción y recolección exitosa de las propias células progenitoras hematopoyéticas (HPCs) de la sangre periférica. La movilización efectiva —el proceso de mover estas células de la médula ósea a la sangre— impacta directamente en las tasas de éxito del trasplante y en los tiempos de recuperación posteriores del paciente.

Resultados del Ensayo y Métricas de Rendimiento

Burixafor, un antagonista experimental de la molécula pequeña CXCR4, fue evaluado por su capacidad para movilizar rápidamente las células CD34+ cuando se combina con propranolol y factor estimulante de colonias de granulocitos. El objetivo principal del estudio de fase 2 examinó si los participantes podían recolectar al menos 2 × 10⁶ células CD34+ por kilogramo de peso corporal en dos sesiones de leucaféresis.

Los resultados fueron convincentes: el 89,5% de los participantes (17 de 19) lograron el objetivo principal en dos sesiones, mientras que los otros dos requirieron un tercer procedimiento de recolección. Para los receptores de trasplantes, la engraftación mediana de neutrófilos ocurrió en 13 días, con la recuperación de plaquetas alcanzando niveles seguros para el día 17,5 — métricas que tienen implicaciones significativas a los 100 días después del trasplante de células madre, cuando la recuperación inmunológica se vuelve cada vez más importante para los resultados a largo plazo.

Mecanismo Diferenciado y Ventaja en Velocidad

Una diferencia clave de Burixafor radica en su cinética de movilización. Las concentraciones periféricas máximas de CD34+ se observaron en una hora tras la administración, permitiendo tratamiento y recolección por aféresis en el mismo día. Esta respuesta rápida contrasta con otros antagonistas de CXCR4 aprobados por la FDA, como plerixafor y motixafortide, que generalmente requieren protocolos de pretratamiento durante la noche.

Contexto del Mercado

El resultado positivo del ensayo generó un reconocimiento inmediato en el mercado. XCUR cerró la sesión de negociación anterior en 5,33 dólares, lo que representa una ganancia del 3,50% antes de que la presentación en la ASH catalizara el avance durante la noche. Los resultados posicionan a Burixafor como un agente de movilización potencialmente diferenciado para el segmento de trasplante de mieloma múltiple.