Datos a largo plazo revolucionarios para Zorevunersen marcan un hito importante en el tratamiento del síndrome de Dravet

Stoke Therapeutics y Biogen han presentado evidencia convincente a largo plazo de su ensayo de fase 1/2a y del estudio de extensión abierto posterior, demostrando el impacto terapéutico sostenido de zorevunersen en el manejo del síndrome de Dravet, una forma grave y de inicio raro de epilepsia infantil caracterizada por convulsiones frecuentes y resistentes al tratamiento.

Resultados clínicos muestran beneficios sostenidos en múltiples resultados

Cuando se combina con medicamentos anticonvulsivos convencionales, zorevunersen logró reducciones significativas en la frecuencia de las convulsiones, además de aumentar el número de días libres de convulsiones entre los participantes del ensayo. Más allá del control de las convulsiones, la terapia mostró mejoras medibles en la función cognitiva, marcadores conductuales y la calidad de vida diaria de los pacientes, resultados que van mucho más allá de las métricas tradicionales de convulsiones en el tratamiento de la epilepsia pediátrica.

Síndrome de Dravet: por qué importa este tratamiento

El síndrome de Dravet representa una de las formas más desafiantes de epilepsia de inicio temprano, que generalmente aparece durante la infancia y con frecuencia resulta resistente a múltiples medicamentos anticonvulsivos. La naturaleza progresiva de la condición suele conducir a retrasos en el desarrollo y a una reducción de la esperanza de vida, haciendo que las nuevas opciones terapéuticas sean fundamentales para los pacientes y familias afectados.

Reconocimiento en la principal conferencia médica

Estos hallazgos se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Epilepsia 2025, celebrada en Atlanta, Georgia, posicionando el trabajo de ambas compañías dentro de la conversación más amplia sobre tratamientos emergentes para condiciones neurológicas raras. Los datos respaldan el potencial de zorevunersen como terapia adyuvante en esta población de pacientes que históricamente ha sido difícil de tratar.

La presentación subraya el panorama en evolución de los enfoques de medicina de precisión para trastornos raros de convulsiones, con datos de seguridad y eficacia a largo plazo que ofrecen una guía importante para los caminos de desarrollo clínico en el futuro.