Sarepta Therapeutics股價因ELEVIDYS在日本上市而上漲

Investing.com – Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT)股價周二上漲4.9%，此前中外制药株式会社在日本正式推出ELEVIDYS基因療法，該療法已被納入日本國民健康保險價格清單。

根據Sarepta與羅氏公司的合作協議，此次在日本的首次商業銷售將為Sarepta帶來4000萬美元的里程碑付款。

ELEVIDYS是日本首個獲批用於治療杜氏肌營養不良症的基因療法。該療法適用於3歲至8歲以下、能夠行走的患者，這些患者的DMD基因中外顯子8和/或外顯子9存在部分或全部缺失，且抗AAVrh74抗體檢測呈陰性。

此次上市是在日本厚生勞動省於2025年5月授予有條件和限時批准後進行的。作為羅氏集團合作的一部分，中外制藥將在日本開展上市後臨床研究和監測，以評估長期療效和安全性。

日本的批准基於ELEVIDYS臨床開發項目的療效和安全性數據，包括全球三期EMBARK研究的結果。EMBARK研究對患有杜氏肌營養不良症的能夠行走的男孩進行了評估，結果顯示ELEVIDYS在關鍵運動功能指標上帶來了具有臨床意義的改善。

迄今為止，全球已有超過1,200名患者在臨床和真實世界環境中接受了ELEVIDYS治療。EMBARK研究的兩年期結果已於1月發表在《Neurology & Therapy》上，三年期結果將在即將召開的醫學大會上公布。

根據Sarepta與羅氏於2019年簽署的合作協議，Sarepta負責ELEVIDYS在美國的監管審批和商業化以及生產製造。羅氏負責美國以外地區的監管審批和商業化，在日本的商業化則由羅氏集團成員中外制藥進行。

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