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Atossa Therapeutics 發布致股東信，重點回顧2025年成就與2026年展望

PR Newswire

2026年2月11日 星期三 22:30 GMT+9 12分鐘閱讀

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西雅圖，2026年2月11日 /PRNewswire/ – Atossa Therapeutics, Inc.（納斯達克：ATOS）（以下稱「Atossa」或「公司」），一家處於臨床階段的生物製藥公司，專注於腫瘤學及其他高未滿足需求領域的創新療法，今日發布一封由公司總裁兼執行長Steven Quay博士撰寫的股東信，內容更新公司臨床計畫及近期事件。全文如下：

創新與使命的結合。致力於以突破性科學與以患者為中心的解決方案，改變乳腺癌治療（PRNewsfoto/Atossa Therapeutics Inc）

親愛的股東朋友們，

回顧2025年，Atossa在推進自主研發的口服（Z）-endoxifen方面取得了重要進展，達成了明確且具有價值的監管與臨床里程碑。在過去的一年中，我們優化了腫瘤學的開發策略，同時也識別出超越腫瘤學的潛在應用領域，讓（Z）-endoxifen有機會解決具有重大未滿足需求的罕見疾病。此外，我們持續投資以強化知識產權，並通過引進關鍵領導成員，深化我們的專業經驗，推動監管與臨床進展，並支持未來的商業化準備。（Atossa 投資者）

2025：圍繞加速監管策略建立動能

監管與開發策略—與FDA的明確溝通

2025年底的一個重要戰略里程碑是我們與美國食品藥品監督管理局（FDA）於2025年11月17日完成的C類會議，重點討論推進（Z）-endoxifen在乳腺癌領域的監管策略。我們獲得了關於潛在加速途徑和開發選項的反饋，涵蓋轉移性疾病、新輔助治療及風險降低等多個範疇，幫助我們明確了加快腫瘤學及非腫瘤學適應症開發與監管審查的潛在路徑。（Atossa 投資者）

乳腺癌新輔助治療的進展：I-SPY 2內分泌優化試點（EOP）研究

目前，Atossa 正在進行多項「I-SPY 2」研究，調查（Z）-endoxifen作為單藥的新輔助療法，以及與兩種合作藥物的聯合療法：1）abemaciclib（VERZENIO®），由Eli Lilly公司銷售的週期蛋白依賴激酶（CDK）4/6抑制劑；2）elagolix（ORILISSA®），用於治療中度至重度子宮內膜異位症疼痛的處方藥，由AbbVie公司銷售。

在此試驗的單藥組中，20名新診斷ER+/HER-乳腺癌患者在手術前每天服用10毫克（Z）-endoxifen，持續一個月。初步數據顯示，（Z）-endoxifen耐受性良好，並導致腫瘤活動指標的下降，包括：Ki-67百分比（腫瘤活性的一般指標）、MRI測量的腫瘤功能體積（FTV）以及腫瘤最大直徑。

涉及（Z）-endoxifen與abemaciclib聯合療法及部分加入卵巢功能抑制治療的試驗組的招募幾近完成，預計2026年下半年將公布數據。剩餘組別的招募，包括（Z）-endoxifen與elagolix及GnRH激動劑的組別，也接近完成，預計2026年第二季度將有初步數據，並延續至下半年。

轉移性乳腺癌最新進展

在2025年第四季度，我們向FDA提交了IND申請，規劃一項具有Project Optimus設計特點的二期劑量研究，並獲得「研究可進行」通知。然而，經過仔細評估在此適應症進行二期和三期臨床試驗的整體成本與時間後，我們決定暫停（Z）-endoxifen在轉移性乳腺癌的投資，將資源優先用於其他腫瘤學及高潛力罕見疾病領域。

將（Z）-Endoxifen應用於腫瘤學之外的領域

除了腫瘤學應用外，2025年也展現了（Z）-endoxifen作為療法平台在其他嚴重疾病中的潛力。以下適應症凸顯了越來越多的科學證據支持雌激素信號調節在肌肉保存與炎症中的作用，並彰顯（Z）-endoxifen在腫瘤學之外的潛力。

杜氏肌營養不良症（DMD）

DMD是一種嚴重、進行性且致命的神經肌肉疾病，主要影響男孩，導致肌肉功能喪失、失去行走能力，以及危及生命的心臟與呼吸併發症。（Z）-endoxifen的直接雌激素受體調節、PKC抑制作用及對關鍵信號通路的影響，可能有助於解決與DMD相關的多種病理，包括炎症、纖維化與心肌病。通過其潛在的上調utrophin能力，（Z）-endoxifen能幫助穩定肌肉健康，包括肌肉生長、修復與纖維化。FDA於2025年第四季度開始接觸。

2025年12月及2026年初，Atossa獲得FDA對（Z）-endoxifen用於DMD的兩項指定：1）罕見兒科疾病指定，2）孤兒藥物指定。這些指定為公司帶來多項潛在策略利益，包括激勵措施，如未來FDA申請的優先審查券（PRV）、其他監管支持，以及一定期限的市場獨占權。PRV近期由立法重新授權，可能為公司創造重大價值，並成為一個有意義的非稀釋性價值機會，無論是用於公司其他項目，或轉售給他人。

女性DMD攜帶者

（Z）-endoxifen在症狀性女性杜氏肌營養不良症與Becker肌營養不良症攜帶者中也展現潛在相關性，這是一個未被充分認識的族群，其中部分可能出現骨骼肌症狀或在成人期發展擴張型心肌病。2025年的研究，包括我們題為“（Z）-Endoxifen作為杜氏肌營養不良症Utrophin通路調節因子”的論文，將持續指導我們2026年的假設與臨床試驗方案。

麥克紐恩-阿爾布賽爾綜合症（MAS）

MAS是一種罕見的非遺傳性遺傳疾病，由後期胚細胞突變的_GNAS_基因引起，影響骨骼、皮膚及內分泌系統，症狀多在幼兒期出現。年幼女孩（早至2歲）可能早發青春期（早熟），對生活品質產生重大影響，並限制生長。（Z）-endoxifen可能成為有效的激素阻斷劑，顯著降低早熟的影響，直到女孩達到較為正常的青春期年齡及相關發育變化。

總結來說，我們相信這些非腫瘤學的目標里程碑凸顯了我們專有分子的多功能性，也展示了Atossa能在不分散資源的情況下，選擇性追求乳腺癌之外的高影響力機會。

2025：鞏固我們的基礎

知識產權擴展

（Z）-endoxifen的知識產權持續增強，近期獲得美國專利，涵蓋腸溶口服配方及其使用方法，支持旨在保留活性（Z）-異構體並實現系統性穩定暴露的差異化口服策略。（Atossa 投資者）

我們積極捍衛Atossa的知識產權，目前正與Intas Pharmaceuticals Ltd.進行美國專利商標局（USPTO）的訴訟程序，旨在撤銷公司持有的部分專利，這些專利涉及（Z）-endoxifen的製造工藝。公司正通過USPTO追求多條解決途徑，並考慮雙方都能接受的和解條款。預計2026年上半年將有進一步更新。

團隊強化以支持執行與商業準備

執行是策略。在2025年，我們引進經驗豐富的領導團隊，以支持監管執行與長期商業化準備，尤其包括：

Janet R. Rea，MSPH，任命為研發高級副總裁，負責推進（Z）-endoxifen的後期臨床計畫，並制定商業化路徑。（Atossa 投資者）

任命Mark Daniel，CPA為首席財務官，領導財務、系統與資本策略，配合商業化準備。（Atossa 投資者）

認可

我們榮獲2025年臨床試驗領域的R&D卓越獎，表彰我們在精準內分泌治療方面的努力，反映出（Z）-endoxifen在腫瘤學及其他適應症中的應用逐漸受到認可，也驗證了我們的專注與進展。（Atossa 投資者）

財務紀律與專注

2025年，我們強調效率、資本配置紀律與運營專注。在2025年第三季度的更新中，我們重申將依照計劃推進監管申請與臨床項目，並由堅實的資產負債表與財務紀律支持。（Atossa 投資者）

我們以超過4000萬美元的現金與等價物迎來2026年，認為足以支持超過一年的營運資金。此外，2025年底，我們啟動了股份反向拆分程序，該措施於2026年2月2日生效。我們相信這將幫助我們在2026年初重新符合納斯達克上市要求。有了這一切，我們將持續執行公司優先事項，資源配置將聚焦於投資回報最高的活動。

2026年展望：選擇性擴展與資本紀律

2026年，我們的重點是將策略明確轉化為可衡量的進展：

1. 監管執行 在2025年獲得FDA反饋的基礎上，我們預計2026年將持續與FDA進行互動，推動臨床相關活動，加快開發策略，包括藥物聯合及超越腫瘤學的潛在機會。（Atossa 投資者）

2. 腫瘤學優先，合作為先 a) I-SPY 2： (Z)-Endoxifen聯合療法合作機會 我們計劃在2026年上半年完成新輔助I-SPY 2 EOP的聯合療法組招募，並在整個年度內陸續公布初步數據。基於這些數據，我們將積極尋求與現有合作夥伴（Lilly與AbbVie）以及潛在新合作夥伴的聯合療法合作機會。 b) EVANGELINE：與梅奧診所完成招募與數據產出 EVANGELINE研究的招募將於年中結束，預計2026年末公布初步數據。（Atossa 投資者）

3. 非腫瘤學重點優先事項 a) 評估非腫瘤適應症的資金與非稀釋合作機會，包括DMD、女性攜帶者、MAS及其他探索性計畫，視情況而定。 b) 推進DMD的策略規劃，包括評估利用罕見兒科疾病與孤兒藥物指定的開發路徑與臨床設計，同時降低前期資本需求。 c) 保持資本效率，確保任何超越腫瘤學的擴展都能創造股東價值，並不影響我們的腫瘤學項目執行。

持續的知識產權強化與商業準備

我們將持續投資於堅實的知識產權基礎與運營能力，以支持後期開發及未來商業化（如臨床數據支持）。

結語

Atossa以明確的監管路線圖、擴展的臨床證據（涵蓋腫瘤學及其他高未滿足需求領域）、強化的領導團隊，以及聚焦關鍵里程碑的策略，迎來2026年。我們的使命依然簡單：開發具有差異化、以患者為中心的內分泌療法，能在乳腺癌及其他高未滿足需求的治療領域帶來實質改善，並在此過程中為股東創造可持續的價值。

感謝您的持續支持。

誠摯，
Steven Quay醫學博士、博士
公司總裁兼執行長
Atossa Therapeutics, Inc.