新興小型生技公司重塑2025年癌症治療格局

生物科技領域在2025年經歷了顯著的躍升，小型生技公司成為創新推動的關鍵力量。納斯達克生技指數展現出該領域的實力，從2023年10月的3,637.05攀升至2024年9月的最高點4,954.813，之後在2025年8月回落至4,530.69。然而，韌性在下半年逐漸展現，指數在2025年12月29日收於5,766.59，全年漲幅約34%。這一表現反映投資者對突破性創新和生技領域交易活動加速的信心。在這些表現者中，一些市值介於5000萬美元至5億美元的小型生技公司吸引了大量投資者的關注。

小型生技公司新興的免疫療法新策略

癌症治療前沿正被小型生技公司所重塑，這些公司在推動新型免疫療法策略方面展現出創新能力。SELLAS Life Sciences（NASDAQ：SLS）是其中一個最具代表性的例子，截至2025年底，其股價年初至今已上漲210.19%，市值達4.7718億美元，股價為3.35美元。

該公司治療策略集中在教導免疫系統辨識並消除癌細胞，透過針對腫瘤特異性蛋白質來實現。其旗艦候選藥物galinpepimut-S（GPS）用作急性骨髓性白血病患者的疫苗型免疫療法，特別是在緩解期的患者中。次要資產SLS009則是一種選擇性CDK9抑制劑，在第二期血液癌症試驗中逐漸獲得關注。投資者熱情在公司宣布其GPS維持療法的第三期REGAL試驗已進入72例死亡記錄後升溫，該試驗的完成時間超出預期，激起市場猜測參與患者的存活期可能遠超歷史基準。

同樣，IO Biotech（NASDAQ：IOBT）透過免疫調節疫苗的開發，提升其在小型生技公司中的地位。其T-win技術平台能激活T細胞，攻擊腫瘤細胞及免疫抑制環境。其主要候選藥物IO102-IO103（Cylembio）在與默克的Keytruda聯合用於晚期黑色素瘤的臨床1/2期取得積極數據，並獲得FDA突破療法資格。

8月的第三期黑色素瘤試驗結果顯示，結合Cylembio與Keytruda的患者中，中位無進展生存期為19.4個月，而單獨使用Keytruda則為11個月。儘管未完全達到嚴格的統計門檻，但臨床信號促使FDA召開會議，規劃註冊途徑。IO Biotech在2025年結束時，受益於最新的臨床前數據，顯示IO112（針對精氨酸酶1）和IO170（針對轉化生長因子）在多種癌症適應症中具有潛在益處，預示著其產品線的擴展。

臨床突破多元化小型生技公司管線

除了癌症免疫療法外，小型生技公司也在神經和傳染病領域推進治療方案。Tiziana Life Sciences（NASDAQ：TLSA）今年迄今的回報率達124.64%，市值1.8422億美元，股價1.55美元，主要受其鼻腔用foralumab方案的臨床動能推動。

這款全人源抗CD3單抗正評估多種疾病，利用Tiziana的專有鼻腔遞送技術。公司與ALS協會合作啟動了肌萎縮側索硬化症（ALS）的第二期試驗，預計2026年1月開始用藥。同時，第二期a期多系統萎縮症（MS）試驗於8月展開，約翰霍普金斯大學和馬薩諸塞大學也推進非活動性次進展型多發性硬化症的第二期研究。

最引人注目的故事是foralumab在阿茲海默症的潛力。5月的積極結果顯示，非活動性次進展型MS患者的生活品質改善。隨後的PET影像數據顯示神經炎症相關的微膠細胞活化顯著降低。12月的免疫分析意外發現，古典單核細胞中的吞噬標記增加，暗示該藥物可能同時促進淀粉樣斑塊清除與神經炎症的抑制，代表阿茲海默症治療策略的範式轉變。公司在12月開始對一名患者進行隨機的第二期阿茲海默症試驗，並提交安全性完整資料，顯示超過37患者年治療經驗，未出現嚴重藥物相關不良反應。

Spero Therapeutics（NASDAQ：SPRO）也是小型生技公司中的亮點之一，年初至今漲幅119.05%，市值1.2958億美元，股價2.30美元。其由GSK合作開發的tebipenem pivoxil hydrobromide（HBr）是用於複雜性尿路感染（包括腎盂腎炎）的晚期口服碳青霉烯類抗生素。

5月28日，該股在宣布第三期試驗達到主要終點並提前終止以求療效後，股價飆升245%。12月，GSK向FDA重新提交新藥申請，並由第三期數據支持，預計2026年第一季將支付Spero一筆2500萬美元的里程碑款。

新興小型生技的專屬治療應用

OKYO Pharma（NASDAQ：OKYO）在2025年結束時，年初至今漲幅60.5%，市值7485萬美元，股價1.91美元。這家臨床階段的小型生技公司專注於神經性角膜痛和乾眼症，研發非類固醇抗炎和非阿片類止痛藥urcosimod。

該化合物在5月獲得FDA快速通道資格，原因是早期第二期試驗數據分析後終止。7月公布正面第二期試驗結果，並獲得190萬美元非稀釋性資金支持持續開發。9月宣布啟動一個多中心120患者的試驗，旨在確定最佳的第三期註冊劑量。12月，最新影像數據顯示urcosimod有望修復角膜神經結構，神經纖維數量和長度中位數較安慰劑顯著增加，展現出其神經重塑的潛力，有望使OKYO成為眼科治療領域的變革者。

小型生技公司投資前景

上述五家小型生技公司展現了該類型公司作為創新實驗室和股權投資機會的潛力。這些公司具有共同特徵：處於臨床階段、獲得FDA突破或快速通道認可、與學術或藥廠合作，以及通過試驗結果和安全數據展現明確的臨床進展。

然而，小型生技公司本質上風險較高。臨床失敗、製造挑戰和資金限制都是重要考量。其價值多集中於一到兩個治療候選藥物，形成二元結果情境。相反，成功的監管批准和合作擴展則可能為早期投資者帶來超額回報，尤其是在關鍵轉折點出現時。

2025年這些小型生技公司的表現凸顯投資者已認識到，療法創新越來越多來自靈活、專注的組織，而非僅僅是傳統大藥廠。儘管市場波動，納斯達克生技指數在2025年接近三年高點，展現出高信心小型生技公司仍有望持續受到投資者關注並獲得資金配置。

**免責聲明：**作者未持有本文提及任何公司之直接投資。