ST-920 基因治療在 WORLD 2026 研討會前的 eGFR 數據中展現出正向趨勢

桑加莫治療公司（Sangamo Therapeutics）公布了其第一/二期STAAR研究中有關伊沙拉格酶 civaparvovec（ST-920）治療法的鼓舞人心的臨床結果，該研究評估用於法布雷氏病（Fabry disease）的基因療法候選藥物。數據顯示估計腎小球濾過率（eGFR）測量呈現正向斜率，表明研究參與者的腎功能有顯著改善。公司將在2026年2月2日至6日於加州聖地牙哥舉行的第22屆年度世界研討會（WORLD Symposium）上，通過四場平台報告和多場海報會議展示這些研究結果。

臨床數據顯示腎功能持續改善，eGFR斜率呈正

STAAR研究的主要終點顯示出強勁的正向斜率結果。截至2025年4月10日的數據截止點，所有32名接受劑量的患者在52週時的平均年化eGFR斜率為1.965毫升/分鐘/1.73平方米/年。在完成104週追蹤的19名患者中，平均年化eGFR斜率為1.747毫升/分鐘/1.73平方米/年（95%信賴區間：-0.106至3.601）。

這一正向斜率的趨勢具有重要意義，因為eGFR下降通常是法布雷氏病進展的特徵——這是一種腎臟功能隨脂肪物質在多個器官積聚而惡化的疾病。逆轉或減緩這一下降代表著一項具有變革性的治療成就。該研究招募了多樣化的患者群體，包括接受酶替代療法（ERT）的患者、已停止ERT至少六個月的患者，以及未接受過治療的患者，這增強了結果的普遍適用性。

除了腎功能改善外，ST-920還展現出心血管穩定性。參與者在一年內保持穩定的心臟功能，臨床和人口統計子群的心臟結構測量均保持穩定——這一發現尤為重要，因為心臟併發症是法布雷氏病管理中的主要健康問題。

長期持久性證明：基因表達維持超過4.5年

基因療法成功的關鍵特徵之一在於其持久性。STAAR研究數據證實，法布雷氏病中缺乏的酶——α-半乳糖苷酶A（a-Gal A）的酶活性在接受最長治療的患者群中持續升高長達4.5年。這種持續的治療酶表達與腎功能指標中觀察到的正向斜率改善直接相關。

這一持久性特徵尤為值得注意，因為它暗示ST-920不需要持續追加劑量或維持療法，可能提供一次性治療方案來應對這一慢性進行性疾病。此外，ST-920展現出良好的安全性和耐受性，且不需要預處理，這在某些競爭性療法中是顯著優勢。

加速FDA批准途徑開啟市場機會，法布雷氏病治療行業持續擴展

鑑於ST-920的潛力，FDA授予多項快速通道認可，包括孤兒藥（Orphan Drug）地位、快速通道（Fast Track）認可以及再生醫學先進療法（RMAT）分類。最為重要的是，FDA同意基於STAAR研究的正向斜率數據——特別是52週的平均年化eGFR斜率——作為批准的主要依據，免除繁瑣的傳統審查流程。

這一監管成就使桑加莫得以於2025年12月啟動滾動式生物製劑許可申請（BLA）提交。滾動式提交允許公司在數據逐步獲得時逐步提交，可能加快審批流程。

從市場角度來看，這一批准動能正值行業快速成長之際。根據Grandview Research的數據，2023年全球法布雷氏病治療市場估值為25.4億美元，預計到2030年將達到49.3億美元，年複合增長率約為9.9%（2024-2030年）。ST-920的正向斜率療效數據使桑加莫在這一不斷擴大的治療領域中具有競爭優勢，滿足患者有限的治療選擇中的未被滿足需求。

“我們很高興已啟動向FDA提交滾動式BLA，尋求ST-920的批准，”桑加莫首席開發官娜塔莉·杜布瓦-斯特林福勒博士（Nathalie Dubois-Stringfellow）表示，強調公司致力於盡快將這一基因療法帶給法布雷氏病患者。

即將於世界研討會上的報告將為全球醫學界提供有關正向斜率趨勢、長期安全性數據和臨床意義的詳細分析，進一步證明ST-920在治療這一破壞性罕見遺傳疾病方面的潛力。