賽諾菲在罕見肺病領域的突破：Efdoralprin Alfa 獲得EMA認可

臨床療效推動監管里程碑

製藥行業迎來重大進展，賽諾菲 (SNY) 獲得歐洲藥品管理局 (EMA) 對其研發中的生物製劑 efdoralprin alfa (SAR447537) 的孤兒藥認定，此前該藥被指定為 INBRX-101(。此認可針對成人患者的α-1抗胰蛋白酶缺乏症 )AATD( 相關的肺氣腫，標誌著罕見疾病治療領域的重要進展。

孤兒藥資格旨在加快針對少於每萬人5人以下罕見疾病的治療開發流程。AATD 正是這樣一個挑戰——一種罕見的遺傳性疾病，影響肺部和肝臟功能。由於肝臟產生的α-1抗胰蛋白酶 )AAT(蛋白水平不足，AATD 會逐步損害肺組織，導致慢性阻塞性肺疾病（COPD）表現，包括肺氣腫。在嚴重病例中，患者可能面臨肺移植作為唯一可行的選擇。

作用機制與臨床設計

Efdoralprin alfa 採用創新的生物技術方法：由重組人類AAT蛋白與人類抗體的Fc部分融合而成。這一設計使藥物能抑制中性粒細胞彈性酶——負責AATD患者肺組織逐步退化的破壞性酶。通過針對這一特定致病機制，該療法旨在維持肺功能並改善患者預後。

該藥的臨床進展在賽諾菲於2024年收購Inhibrx後加快，擴展了公司罕見疾病的產品線。目前處於中期開發階段，efdoralprin alfa 代表著AATD管理的潛在範式轉變。

積極的試驗數據支持EMA認可

EMA的決策基於來自全球第二階段 ElevAATe 研究的有力證據。該研究顯示，按每三週 )Q3W( 或每四週 )Q4W( 給藥，efdoralprin alfa 在穩態下的谷濃度測量中，功能性AAT )fAAT( 水平達到統計學顯著的提升——進入正常生理範圍。值得注意的是，這一表現超越了每週血漿衍生增強療法在第32週的基準。

除了主要終點外，試驗還顯示，使用兩種劑量方案，efdoralprin alfa 能顯著提高平均fAAT濃度。此外，患者在保持fAAT高於正常下限的天數比例較高，達到研究的次要關鍵目標。這些結果凸顯了該藥在提供更優越功能改善方面的潛力，且用藥頻率較低。

美國食品藥品監督管理局（FDA）曾為該療法候選藥物授予快速通道（Fast Track）和孤兒藥資格，為加速開發提供雙重監管途徑。

市場表現與競爭格局

賽諾菲的股價表現反映了整體製藥行業的動態。SNY 股價在過去一年上漲了1.3%，表現不及行業平均13.8%的漲幅。目前被評為Zacks Rank #3 )持有(，其罕見疾病產品組合值得持續關注。

生物科技行業中，有幾家公司展現出更強的動能。ANI Pharmaceuticals )ANIP(、CorMedix )CRMD( 和 Castle Biosciences )CSTL( 都獲得Zacks Rank #1 )強烈買入。

ANI Pharmaceuticals 展示出強勁的盈利走勢：60天內，2025年每股盈餘（EPS）預估從7.29美元上調至7.56美元，2026年預估從7.81美元升至8.08美元。該股年增率達51.8%，且過去四個季度平均盈利驚喜為21.24%。

CorMedix 同樣展現出令人信服的數據：60天內，2025年EPS預估從1.85美元擴大到2.87美元，2026年預估從2.49美元升至2.88美元。CRMD 年增率為29.1%，平均盈利驚喜為27.04%。

Castle Biosciences 在盈利方面逐步趨近：2025年預估虧損從64美分縮小到34美分，2026年預估由1.82美元的虧損改善到1.06美元。該股年漲幅達46.4%，平均盈利驚喜幅度高達66.11%。

前瞻性展望

EMA對efdoralprin alfa的孤兒藥認可，證明了賽諾菲罕見疾病策略中科學與臨床方法的有效性。對於AATD患者來說，較少的用藥頻率同時維持優越的fAAT水平，代表著一個具有實質意義的生活品質提升。隨著該計劃推進臨床開發，這一認可帶來的監管動能或將加快後續在其他市場的批准流程。