Palvella的QTORIN雷帕霉素凝膠在治療靜脈畸形方面展現出強大的臨床療效

Palvella Therapeutics 公布了針對 QTORIN 3.9% rapamycin 無水膠的第二階段試驗令人鼓舞的結果，該局部配方針對皮膚靜脈畸形——一種具有慢性進展和終身持續特徵的先天性血管病變。

試驗設計與治療方法

TOIVA 研究評估了每日局部塗抹 rapamycin 膠在為期 12 週的治療期間的效果，隨後進行額外 12 週的監測擴展。這種方法使研究人員能夠評估患者群體中即時療效反應以及持續的臨床結果，這些患者的現有治療選擇有限。

主要療效發現

該試驗在多個臨床指標上展現了令人信服的結果。在 12 週的終點，73% 的研究參與者根據整體皮膚靜脈畸形調查全球評估量表顯示出可測量的臨床改善。更值得注意的是，約 67% 的患者達到「大幅改善」或「非常大幅改善」的狀態，顯示出超越基線條件的顯著臨床益處。

rapamycin 膠配方在追蹤疾病進展的動態療效指標以及靜態嚴重程度評估上都達到統計學顯著性，表明其在不同評估框架中具有全面的治療效果。

安全性與耐受性

在整個研究期間，該治療展現出良好的安全性。值得注意的是，未記錄到任何與藥物相關的嚴重不良事件，表明 rapamycin 的局部給藥系統在達到療效的同時，未損害患者安全——這對於慢性疾病管理來說是至關重要的考量。

法規前景

基於這些第二階段的成就，Palvella 計劃在近期與 FDA 進行接洽，探討潛在的突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）——一條旨在加速有前景治療開發的法規途徑。公司也計劃推進第三階段的關鍵臨床試驗。這一法規路徑建立在 FDA 早前授予 QTORIN rapamycin 靜脈畸形的快速通道（Fast Track）認定的基礎上。

市場反應

投資者情緒反映出對試驗結果的樂觀，Palvella 的股價在盤前交易中上漲超過 3%，延續週五 1.86% 的漲幅，收盤價為 98.58 美元。