Argenx 暫停針對甲狀腺眼病的第3階段 UplighTED 試驗，原因是效能疑慮

Argenx SE (ARGX) 在星期一揭示了一個重大挫折，當時它終止了評估Efgartigimod PH20 SC用於中度至重度甲狀腺眼病的第三期UplighTED臨床試驗。這一決定是在獨立數據監測委員會 (IDMC) 判定該試驗的實驗性治療不太可能達到其主要終點後作出的，並建議停止進一步的患者招募。

臨床試驗中止與市場反應

這一中止標誌著比利時生物製藥公司的一個重大轉折點。根據對完成24週治療的患者未盲中期數據的無效性評估，IDMC得出結論，繼續進行試驗已不再合理。消息一出，交易市場迅速反應，Argenx 股價在盤前交易中下跌超過6%。

了解甲狀腺眼病與治療原理

甲狀腺眼病是一種具有挑戰性的自身免疫疾病，常伴隨格雷夫斯病，在美國約每10萬人中有19人受到影響。該疾病主要影響女性，並通過眼眶炎、眼表乾燥、疼痛和複視等眼部症狀表現出來。傳統的治療方法通常依賴皮質類固醇或手術干預，但都無法提供全面的免疫系統調節。

Efgartigimod PH20 SC，根據VYVGART Hytrulo品牌配方，戰略性地開發為一種針對潛在免疫功能障礙的替代機制，比傳統選擇更為精確。皮下注射的配方代表了對現有靜脈注射系統的進步，為患者提供更大的便利和彈性。

現有批准與商業表現

值得注意的是，VYVGART Hytrulo 已獲得FDA對重症肌無力和慢性炎症性脫髓鞘性多發性神經病的批准。母體分子efgartigimod alfa在VYVGART中，已獲得抗乙酰膽鹼受體抗體陽性患者的廣泛重症肌無力適應症批准。該靜脈注射配方在2025年第三季度實現了11.3億美元的產品淨銷售額，較去年同期的6億美元顯著增長。

公司回應與未來方向

Argenx的首席醫療官Luc Truyen博士強調，無效性評估是經過策略性規劃的，旨在提供有意義的中期患者結果洞察，同時負責任地評估成功概率。在數據庫關閉和全面數據分析後，該公司計劃在即將舉行的醫學會議上展示詳細結果，可能為後續的甲狀腺眼病研究策略提供指引。

股價表現背景

Argenx之前的交易收於877.94美元，下降1.30%，在這一最新公告之前，已經為投資者情緒帶來下行壓力。