僵硬人症患者在Kyverna的CAR T細胞療法下展現出顯著的行動能力提升

Kyverna Therapeutics (KYTX) 已發布關鍵的第2期臨床數據，證明其細胞免疫療法miv-cel在僵硬人症（一種罕見且嚴重致殘的自身免疫神經疾病）中帶來了變革性的療效。這些發現代表了該患者群體的首次重大進展，目前尚無FDA核准的治療選項。

理解臨床挑戰

僵硬人症的特徵是進行性肌肉僵硬和不自主痙攣，逐步影響活動能力和生活品質。該疾病源於自身免疫功能失調，使得傳統療法難以治療。在此突破之前，患者選擇有限，面臨持續殘疾的風險。

Miv-cel：打造細胞解決方案

Miv-cel，先前稱為KYV-101，代表一種完全人源化的自體CD19靶向細胞療法，加入了CD28共刺激。其機制通過誘導全面性B細胞耗竭並觸發免疫系統修復來實現。理論上，這種單一療法可以在自身免疫疾病中建立持久、無藥物的緩解——這是一個從傳統管理方式的範式轉變。

KYSA-8試驗：令人印象深刻的臨床療效

KYSA-8註冊第2期研究招募了26名對先前治療反應不足的成人僵硬人症患者。試驗的主要終點是在第16週通過計時25英尺步行測試評估功能性移動能力。

結果超出預期：

• 患者的步行能力中位改善46%，其中81%的患者展現出超過20%的臨床有意義的進步
• 次要療效指標在殘疾評估、僵硬程度評分和行走能力方面均顯示出一致的益處
• 在基線需要助行器的12名患者中，大約三分之二在第16週不再需要協助
• 重要的是，所有參與者在整個研究期間未使用免疫抑制藥物，且無患者需要救援治療

安全性評估支持進一步開發

該細胞療法展現出良好的耐受性，未報告嚴重的細胞因子釋放綜合徵或免疫效應細胞相關的神經毒性病例。這一安全基礎鞏固了該療法的開發路徑。

法規推進方向

基於這些令人信服的結果，Kyverna計劃在2026年上半年向美國FDA提交生物製劑許可申請(BLA)，有望將miv-cel定位為首個用於僵硬人症的細胞療法。

擴展治療管線

Kyverna的細胞平台涵蓋多種自身免疫疾病。KYSA-6評估KYV-101在廣泛重症肌無力中的效果，目前正進行註冊第2/3期臨床試驗，階段2的中期數據顯示疾病評分持續改善，計劃於2025年底完成第3期招募。預計2026年將公布更新數據。

其他開發中的應用包括：在多發性硬化症中的KYV-101第1期研究，展現出有前景的中樞神經系統穿透能力，以及在治療難治性類風濕性關節炎中的第1/2期計劃，顯示疾病生物標誌物和臨床活動顯著降低。

KYV-102是Kyverna下一代細胞產品，通過專有的全血快速處理技術製造，旨在提高可及性，避免血漿分離需求並降低製造成本。預計在2025年第4季度提交Investigational New Drug (IND)申請。

財務狀況與市場表現

截至2025年9月30日，公司資產負債表保持強勁，現金及等價物為1.711億美元，並獲得來自1,000萬美元信貸額度的初始$25 美元提款，延長營運期限至2027年。

股市對KYSA-8數據發布反應熱烈。KYTX股價在過去12個月內在1.78美元至9.75美元之間波動，但在盤前交易中創下52週新高12.25美元，漲幅39.52%。這一表現反映投資者對該細胞療法在解決未被充分服務的患者群體中具有臨床和商業潛力的認可。