五大生技創新者有望實現突破：2026年高成長追求者的未來展望

市場復甦為生技創新奠定基礎

醫藥與生技領域在近幾個月來發生了劇烈轉變。經歷2025年上半年困境後，包括輝瑞、阿斯利康、禮來與諾和諾德在內的主要企業已與川普政府協商定價框架，穩定了投資者情緒。同時，併購活動也已回升，顯示整個產業的信心重新建立。

這一復甦反映在績效指標上：大型藥廠行業在過去三個月內已超越標普500指數。FDA在2025年全年保持穩定的核准速度，截至12月中旬已核准41種藥物。展望2026年，研發創新仍是主要焦點，特別是在肥胖治療、基因療法應用、發炎性疾病與神經科學解決方案方面展現出特定動能。

什麼是「突破」股？

在生技術語中，突破股代表展現以下一項或多項指標的公司：近期取得正面臨床試驗結果並即將公布數據里程碑、獲得重要的FDA核准或正待監管決策，或在科學上取得顯著進展。有五家公司值得投資者關注：Mind Medicine (MindMed) [MNMD]、Ocugen [OCGN]、Keros Therapeutics [KROS]、Kyverna Therapeutics [KYTX]，以及Celcuity [CELC]。

根據Zacks排名，KROS的評級為#1 (Strong Buy) designation, while the others hold #3 (持有)。這些公司目前因為尖端研發支出較高而處於虧損狀態。然而，成功的藥品商業化可能轉化為豐厚的營收機會。這五檔股票已經超越整體產業15.3%的三個月漲幅。

重要提醒： 生技投資本質上具有高度波動性。成功完全取決於FDA的核准結果。許多這些公司距離關鍵數據公布尚有數年時間，較適合願意承擔高風險的積極型投資者。

MindMed：透過Lysergide研究推動精神科創新

MindMed正推進MM120，一種口腔崩解片劑，代表經藥物優化的Lysergide D-酒石酸鹽版本。該化合物針對廣泛性焦慮症(GAD)與重度憂鬱症(MDD)。

兩項關鍵的三期試驗——Voyage與Panorama——目前正在招募GAD患者。2026年上半年將公布Voyage的主要結果，Panorama的數據則在下半年公布。FDA對MM120在GAD的突破療法資格認定，反映出該領域的巨大未滿足需求，該領域最後一款新藥於2007年獲批。

二期數據已顯示出明顯優於現有標準治療的療效，且安全性良好。MDD的Emerge試驗進展比預期更快，預計2026年中將公布數據，早於原本預估的下半年。公司計劃在2026年中啟動第二個MDD三期研究Ascend。

MindMed的次要候選藥MM402，用於自閉症譜系障礙，將於2025年底啟動二期研究。預計將有三個關鍵結果公布，2026年可能成為轉折點。已完成2.589億美元的融資，顯著強化資產負債表，加速MM120的研發。

Ocugen：多項基因療法管線

Ocugen正快速推進三個不同的基因療法計畫，針對視網膜疾病，具有差異化的作用機制。

主要計畫是OCU400，用於視網膜色素變性(RP)，這是一種罕見的遺傳性疾病，會導致逐漸失明。三期liMeliGhT試驗接近完成招募，預計2026年第四季公布主要結果。生物製劑許可申請將在2026年上半年開始提交，完整的BLA申請預計在2026年完成。孤兒藥資格支持此適應症。值得注意的是，RP涉及超過100個基因的突變，目前只有一種已獲批的療法，針對單一突變。OCU400的一次性視網膜下注射可針對多個基因突變。

GARDian3研究評估OCU410ST，用於Stargardt病，該疾病目前尚無FDA核准的治療方案。中期數據預計在2026年中公布，BLA申請則計劃在2027年上半年。

OCU410作為一次性注射用於地理性萎縮（進階乾性年齡相關黃斑部病變），進入二期開發。預計2026年第一季公布二期數據，並在2026年中啟動三期。現有治療選擇僅包括多次注射的抗補體療法。Ocugen認為OCU410能針對更廣泛的疾病機制，可能重塑治療範式。

三個計畫均按預定進度推進，預計未來三年內將有三份BLA申請。

Keros Therapeutics：戰略調整後專注DMD

Keros計畫在2026年第一季啟動KER-065的Duchenne肌營養不良症(DMD)二期研究。這款差異化的TGF-β抑制劑已獲得孤兒藥資格，用於DMD治療。

2025年8月，Keros停止了cibotercept用於肺動脈高壓的開發，將資源轉向KER-065，該項目被視為公司最具潛力的計畫。早期的DMD一期結果在安全性、耐受性、藥代動力學與藥效學方面均達到主要目標，支持進一步開發。

與日本Takeda的策略合作涉及elritercept的開發，這是一種ActRIIA融合蛋白候選，用於治療骨髓發育不良症與骨髓纖維化。Takeda計劃近期推進該藥進入第一線骨髓發育不良症的三期研究。此合作關係將通過里程碑付款與版稅產生短期收入。

Kyverna Therapeutics：CAR T擴展至自身免疫疾病

Kyverna的主要候選藥mivocabtagene autoleucel (miv-cel)代表一款二期開發中的CAR T細胞療法，用於僵硬人症(SPS)，這是一種罕見的進行性神經免疫疾病。此方法有望首次獲得FDA批准，用於自身免疫適應症的CAR T治療。

近期公布的SPS試驗數據顯示在整體殘疾、活動能力與僵硬度方面具有統計學上顯著且持續的改善。患者不再需要免疫治療。BLA申請目標在2026年上半年。已獲得再生醫學先進療法與孤兒藥資格。

另一項二/三期註冊試驗評估miv-cel在廣泛性重症肌無力(gMG)中的應用。二期中期結果顯示有望實現持久且無藥物的疾病緩解。三期招募即將展開，預計2026年公布更新的二期數據。

額外的I/II期研究由研究者主導，探索在多發性硬化症與類風濕性關節炎中的應用，為未來開發提供方向。2023年11月，Kyverna獲得一筆$150 百萬美元的貸款，增強財務彈性以持續推進管線。

Celcuity：第二線乳癌進展

2025年11月，Celcuity向FDA提交了gedatolisib的新藥申請，針對先前接受過CDK4/6抑制劑治療的HR陽性、HER2陰性進展期乳癌患者。此申請基於PIK3CA野生型族群在第三期VIKTORIA-1研究中的數據。

野生型族群結果顯示，gedatolisib三聯與雙聯方案在中位無進展生存期上分別比Fulvestrant多出7.3與5.4個月，超越任何類似的三期研究結果，且用於第二線或更高線內分泌治療的患者。FDA預計在2026年作出決策，商業準備工作已加速。

PIK3CA突變族群已完成招募，預計2026年上半年公布主要數據。其他持續進行的研究則在檢視gedatolisib在乳腺癌與前列腺癌中的組合療法。

投資者重點

這五家公司共同代表了不斷演變的生技創新格局。雖然各自都存在開發風險，但若能在2026年迎來具有意義的催化劑，加上它們在各自適應症領域的巨大未滿足醫療需求，使它們成為投資研究中值得密切關注的候選標的。