軟骨發育不良治療競賽升溫：FDA將TransCon CNP審查推遲至2月下旬

Ascendis Pharma 的 (ASND) 兒童軟骨發育不全試驗性療法剛剛遇到了一個監管阻礙——但這可能並不全是壞消息。FDA 將 TransCon CNP (也稱為 Navepegritide) 的決策日期從 2025 年 11 月 30 日延長至 2026 年 2 月 28 日，給自己額外的三個月時間來評估公司在 11 月初提交的上市後數據。

為何延遲很重要

這次延長表明 FDA 正在認真審查安全性和有效性細節。當監管機構要求更多時間而不是直接拒絕時，通常意味著申請仍在積極考慮中。Ascendis 在 11 月 5 日提交了額外的文件，機構需要一些時間來妥善評估。

疾病背景

軟骨發育不全是一種罕見的遺傳疾病，影響全球超過 25 萬人。除了明顯的骨骼問題——比例失調的矮小和異常的骨骼發展外，該疾病還可能引發嚴重併發症：肌肉無力、神經系統問題以及心肺相關的擔憂，這些都會顯著影響兒童患者的生活品質。

TransCon CNP 的潛在優勢

這裡關鍵在於療法設計：TransCon CNP 是一種 C 型利鈉肽 (CNP) 前藥，設計為每週一次的皮下注射。對於管理慢性疾病的患者和家庭來說，每週用藥與每日用藥相比，可能意味著更好的依從性和較少的注射負擔——在實際治療體驗中具有重要意義。

該候選藥如果獲批，將被設計為安全、有效且耐受性良好，為這一兒童群體目前有限的治療選擇提供另一種方案。

市場反應

ASND 的股價在過去一年內在 $118.03 和 $223.18 之間波動。週二股價收於 $206.65，下跌 2.38%，可能反映了延遲公告的影響。投資者現在將有超過兩個月的時間來分析延長的時間表對批准機率的影響。