Burixafor 在多發性骨髓瘤幹細胞收集中展現快速動員優勢

Exicure Inc.的(XCUR)股價在隔夜交易中漲超過65%，達到$8.69，原因是其鼓舞人心的臨床試驗結果顯示，Burixafor這款用於動員多發性骨髓瘤患者造血幹細胞的研發化合物取得突破性進展。這些突破性發現於ASH年會上公布，研究人員詳細說明了該藥獨特的機制如何實現當日治療與細胞收集程序。

理解Burixafor的臨床機制

Burixafor通過抑制CXCL12與CXCR4受體在造血祖細胞上的結合，有效動員這些細胞從骨髓儲備中進入循環系統。當與普萘洛爾和粒細胞集落刺激因子結合使用時，這款研發中的小分子促進CD34+幹細胞快速移動到外周血，然後可以通過白血球分離術進行收集，用於移植。這種方法解決了治療多發性骨髓瘤的迫切需求，該疾病是一種罕見的血液惡性腫瘤，影響骨髓中的漿細胞，干擾正常血液生成，削弱免疫功能，並常導致骨骼退化和腎臟併發症。

試驗結果：卓越的收集效率

第二階段研究評估了Burixafor是否能優化自體造血幹細胞移植(AHCT)患者的CD34+細胞收集，這是新診斷多發性骨髓瘤患者在高劑量化療後的標準治療方法。在19名參與者中，有17人(89.5%)在前兩次白血球分離中成功收集到每公斤體重2×10^6以上的最低標準細胞數，而只有2名參與者需要第三次收集來達到足夠的細胞數。

移植後的移植成功數據同樣令人振奮：患者的中位中性粒細胞在13天內恢復，血小板在17.5天內重建，顯示出強勁的造血恢復能力。

相較現有療法的速度優勢

Burixafor與目前獲得FDA批准的CXCR4拮抗劑如plerixafor和motixafortide的最大不同在於其動員動力學。該藥在給藥後一小時內達到峰值的外周CD34+水平，使得同日同時進行Burixafor劑量與白血球分離成為可能。而現有的CXCR4抑制劑通常需要在白血球分離術前進行過夜預處理。

XCUR在週一的交易結束時以$5.33收盤，較試驗公告前漲了3.50%。這些數據使Burixafor有望成為簡化多發性骨髓瘤患者移植造血幹細胞動員程序的潛在進步。