Cullinan Therapeutics 的 CLN-049 獲得 FDA 快速通道資格，用於復發和難治性 AML 的治療

Cullinan Therapeutics, Inc. (CGEM) 已取得重要的監管里程碑，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予 CLN-049 快速通道資格，該藥物是一款用於研究的 FLT3xCD3 雙特異性 T 細胞激活劑，旨在解決血液科領域最具挑戰性的疾病之一：復發性和難治性急性骨髓性白血病 (R/R AML)。

未滿足的醫療需求：為何這很重要

急性骨髓性白血病仍是成人群體中最常見的急性白血病，特徵是異常白血球的激烈增生，抑制正常造血功能。疾病負擔沉重——美國每年約有22,000例新診斷，死亡率約佔診斷人數的一半。在全球範圍內，影響更為嚴重，估計每年有144,000例新病例和130,000人死亡。

對於面臨復發或難治性疾病的患者，預後尤其悲觀。五年存活率低於10%，而且目前尚未獲批用於這一患者群的免疫療法選項。這一治療空白凸顯了 CLN-049 亟需解決的臨床需求。

CLN-049 的作用機制

CLN-049 的治療策略集中於其雙重靶向 FLT3xCD3 的設計，使其能夠同時作用於突變和非突變的 FLT3 變體。這一機制為異質性 AML 患者群提供了廣泛的適用性，有望惠及更多患者，無論其具體的 FLT3 突變狀況如何。

支持該設計的臨床證據

早期第一階段試驗結果顯示出令人鼓舞的信號。該療法展現出有希望的療效和良好的耐受性，即使在經歷大量治療的患者中也觀察到完全緩解，這一群體歷來治療選擇有限。CLN-049 目前在兩個平行的第一階段試驗中進行評估：一個招募復發/難治性 AML 或骨髓異常增生症患者 (NCT05143996)，另一個則研究其在具有可測量殘留病變的 AML 患者中的應用 (EUCT 2023-506572-27-00)。

快速通道資格的意義

FDA 的快速通道計劃專為加速針對嚴重、危及生命且具有重大未滿足醫療需求的疾病的療法的開發和審查而設。獲得此資格的化合物若後續的療效和安全性數據支持，可能有資格進入加速批准和優先審查途徑。

Cullinan Therapeutics 的首席醫療官 Jeffrey Jones 博士強調了其重要性：“這一資格反映了復發性和難治性 AML 中的重大未滿足需求，也證明了 FLT3 定向 T 細胞激活作為一種治療方法的潛力，尤其是在治療選擇嚴重有限的患者群中。早期臨床結果增強了我們對這一機制的信心，為缺乏其他選擇的患者帶來希望。”

即將公布的數據

額外的第一階段試驗數據將於2025年12月8日舉行的第67屆美國血液學會年會上公布，為醫學和科學界提供有關 CLN-049 的療效和安全性更為詳盡的證據。

市場反應

該監管公告立即引起投資者的關注，CGEM 股價在盤前交易中報11.70美元，上漲了2.92%。在過去12個月內，該股價波動範圍為5.68美元至13.78美元，顯示生物科技行業的市場波動性較大。