Setmelanotide 在普拉德-威利症候群的進展：Rhythm Pharmaceuticals 最新臨床數據與市場影響

臨床試驗更新與疾病背景

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) 預計將於2025年12月11日透過線上直播揭示其第二階段探索性試驗中Setmelanotide在治療Prader-Willi症候群方面的早期結果。

Prader-Willi症候群是一種罕見的遺傳性疾病，特徵包括病理性飢餓感(hyperphagia)、嚴重體重增加以及多個內分泌系統功能障礙。此疾病具有重大臨床挑戰，因為現有的治療手段有限，患者經常因逐漸增加的體重而出現危險的健康併發症，且這些問題難以通過傳統方法有效控制。

Setmelanotide：目前批准情況與研發管線進展

Setmelanotide為每日一次的皮下注射劑，已在美國及超過15個國家獲得批准，用於治療與Bardet-Biedl綜合症或POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷相關的肥胖和飢餓抑制。該藥品在全球市場以IMCIVREE品牌銷售。

該製藥公司已提交補充新藥申請@sNDA@，尋求FDA批准Setmelanotide用於獲得性下丘腦性肥胖，預計審查決定將於2025年3月20日作出。除了此適應症外，Rhythm的更廣泛研發組合還包括多個MC4R受體激動劑，處於不同階段的研發中，包括Bivamelagon——一種新一代的研究性化合物，以及RM-718，一個具有差異化的治療候選藥物。公司也在進行針對先天性高胰島素血症的小分子治療的臨床前研究。RM-718目前正進行第一階段評估，而Bivamelagon的關鍵第三階段臨床試驗預計在2026年啟動，並已與美國及歐洲監管機構進行協調。

財務表現與股價走勢

2025年第三季度財報顯示公司商業運營強勁，Rhythm錄得全球IMCIVREE銷售淨收入5,130萬美元，較去年同期大幅增長。美國國內市場銷售較前一季度增長19%，達到3,820萬美元，但國際收入因訂單模式而有所波動。截至2025年9月30日，公司持有4億1,610萬美元的流動資產，包括現金、現金等價物及短期投資，為持續的研發提供充足的資金支持。

RYTM的股價於2025年4月7日首次亮相時約為(。過去12個月內，股價在45.90美元至116.00美元之間波動。最近一次收盤價為104.77美元，較前一交易日上漲4.03%，盤後交易推升股價至108.80美元，漲幅再達3.85%。