UPLIZNA 獲得 FDA 批准用於成人重症肌無力治療

安進公司披露，美國監管機構已批准 UPLIZNA (inebilizumab-cdon) 作為治療成人抗乙酰膽鹼受體抗體或抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽性全身性重症肌無力患者的療法。這種靶向免疫療法代表了患者的一大進步，提供通過簡化劑量方案實現持續疾病管理的前景——在初始負荷期後，每年僅需兩次維持注射。

了解疾病與治療機制

全身性重症肌無力是一種罕見且難以預測的B細胞介導的自身免疫疾病，其特徵是神經肌肉傳導受阻，導致肌肉無力和疲勞波動。該疾病的病理生理集中在由CD19+ B細胞，特別是漿母細胞和漿細胞產生的自體抗體，攻擊神經肌肉接頭的關鍵蛋白。美國的患者約有80,000至100,000人，其中許多患者的治療選擇有限。

UPLIZNA的作用是針對CD19+ B細胞，有效中斷引發重症肌無力進展的致病性自體抗體的產生。其機制直接針對根本的免疫功能障礙，而非僅僅緩解症狀。

擴展批准歷史

這次授權標誌著 UPLIZNA 在FDA監管框架內的第三個適應症。該藥物此前於2020年6月獲批用於治療成人抗水通道蛋白4抗體陽性的神經脊髓炎譜系疾病，隨後於2025年4月獲得免疫球蛋白G4相關疾病的批准。這一日益擴大的批准組合展示了該藥在多種B細胞介導的自身免疫疾病中的多功能性。