Orladeyo Pellets 獲得 FDA 批准用於年輕 HAE 患者——BioCryst 的一個里程碑

BioCryst Pharmaceuticals 在獲得 FDA 核准用於2至11歲兒童預防性治療的 Orladeyo 口服顆粒方面，取得了一個重要的監管里程碑。這一擴展建立在公司早前於2020年12月獲得的針對12歲及以上患者的批准之上。

臨床意義

遺傳性血管性水腫對兒科醫學來說是一個具有挑戰性的治療領域。這種罕見的遺傳性疾病常在早期發病，約有40%的患者在5歲前首次發作。該疾病的不可預測性，加上其潛在的嚴重性和危及生命的併發症，給受影響的兒童及其照護者帶來沉重負擔。

Orladeyo，通用名為 berotralstat，是一種每日一次的口服血漿醇酯酶抑制劑，旨在預防 HAE 發作，而非僅用於急性發作的治療。新批准的顆粒劑型專門解決兒童用藥的給藥挑戰，提供了更佳的耐受性。

臨床試驗數據支持

FDA 的決定基於 APeX-P 研究的中期結果，這是迄今為止最全面的長期預防性治療研究，專門針對兒童遺傳性血管性水腫患者。試驗結果顯示，Orladeyo 在保持良好安全性資料的同時，持續降低每月發作次數。鼻咽炎是最常報告的不良反應，但整體耐受性仍令人鼓舞。

全球市場擴展與財務表現

遺傳性血管性水腫治療市場展現出強勁的商業動能。2025年第三季度，Orladeyo 產生了1億5910萬美元的淨收入，同比增長37%。北美業務約佔季度全球收入的89%。

為因應市場表現，BioCryst 將2025年全年的 Orladeyo 收入預估範圍提升至$590 百萬至$600 百萬之間。該產品已在全球超過45個國家獲得監管批准。

監管動能持續

除了獲得 FDA 批准外，BioCryst 已向歐洲藥品管理局（EMA）和日本的 PMDA 提交了口服顆粒劑型的監管申請。加拿大及其他司法管轄區的市場申請也在預期中，為遺傳性血管性水腫的治療選項拓展國際市場。

股價表現背景

BCRX 股價在前一交易日收於$7.58，當日下跌1.04%。在過去12個月內，股價波動範圍為$6.00至$11.31。