Zorevunersen 的突破性長期數據 標誌著在 Dravet 綜合徵治療中的重要里程碑

Stoke Therapeutics 和 Biogen 公布了來自其第一/二期臨床試驗及隨後開放標籤擴展研究的有力長期證據，證明 zorevunersen 在治療 Dravet 綜合徵方面具有持久的療效——這是一種嚴重、罕見的兒童癲癇類型，特徵是頻繁且抗藥性強的癲癇發作。

臨床結果顯示多項療效持續受益

結合傳統抗癲癇藥物使用時，zorevunersen 不僅顯著降低了癲癇發作頻率，還增加了無癲癇發作的天數。除了控制癲癇外，該療法在認知功能、行為標誌以及患者日常生活品質方面也展現出可衡量的改善——這些結果遠超傳統兒童癲癇治療的癲癇發作指標。

Dravet 綜合徵：為何此療法重要

Dravet 綜合徵是最具挑戰性的早發性癲癇之一，通常在嬰兒期出現，且常對多種抗癲癇藥物產生抗藥性。該疾病具有進行性，常導致發展遲緩和壽命縮短，為受影響的患者及家庭帶來迫切需要新的治療選擇。

在主要醫學會議上的認可

這些研究結果於 2025 年在喬治亞州亞特蘭大舉行的美國癲癇協會年會上展示，將兩家公司在罕見神經疾病新療法方面的工作置於更廣泛的討論中。數據支持 zorevunersen 作為這一歷史上難以治療的患者群體的輔助療法的潛力。

此次展示凸顯了針對罕見癲癇發作障礙的精準醫療方法的演變格局，長期安全性與療效數據為未來臨床開發提供了重要指引。