Щойно побачив, що Ascendis отримала схвалення FDA для YUVIWEL — очевидно, це перше щотижневе лікування для ахондроплазії у дітей. Це насправді досить важливо, якщо слідкувати за біотехнологічними новинами. Вони працювали над цим роками з їхнім підходом TransCon CNP, що фактично забезпечує безперервний вплив CNP для боротьби з надмірною активністю сигналізації FGFR3, яка спричиняє ахондроплазію. Схвалення було прискорене на основі покращень швидкості росту з їхнього дослідження ApproaCH, яке було настільки переконливим, що вони опублікували його в JAMA Pediatrics. Що мене зацікавило, так це реакція акцій — ASND підскочила з $233,50 до $243 після закриття торгів, зростання приблизно на 4%. Вони планують запустити його на початку другого кварталу 2026 року з їхньою програмою підтримки пацієнтів, а також отримали Відзнаку пріоритетного розгляду для рідкісних дитячих захворювань, що фактично є «золотим квитком» для майбутніх подань ліків. Весь ринок ахондроплазії був досить тихим так довго, тому це здається справжнім проривом для цих дітей. Цікаво, чи вже інші біотехнологічні компанії працюють над конкурентними лікуваннями.