Королівський туз став зрадником! Гіганти тікають, CEO йде у відставку, чи ще актуальна галузь генетичної терапії?

Глобальні піонери генної терапії переживають хвилю нестабільності.

• 24 лютого BioMarin, який довго не міг знайти покупця для свого продукту, оголосив про зняття з глобального ринку генної терапії для гемофілії типу А Roctavian;

• 25 лютого ще одна провідна компанія у сфері генної терапії Sarepta оголосила про відставку Дуга Інгрема, який обіймав посаду CEO майже десять років.

Дві компанії, що представляють «перший ешелон» глобальної генної терапії, одночасно посилають досить важливі сигнали, знову виводячи цей мільярдний сектор на передній план.

Генна терапія була однією з найяскравіших технологічних революцій останнього десятиліття. У період найбільшого буму капіталу — від платформи AAV до CRISPR, від рідкісних до поширених захворювань — з’являлися не лише передові біотехнологічні компанії, а й майже всі великі фармкомпанії активно інвестували, купували та співпрацювали.

Однак цей золотий період був недовгим. Ближче до 2025 року ситуація почала різко змінюватися. Революційний сектор зазнав серйозних ударів: багато піонерів і еталонних компаній стикнулися з кризами безпеки у клінічних випробуваннях і після виходу продуктів на ринок, а ті нові препарати, на які покладали великі надії, тепер проходять складний шлях від технологічного випробування до реальності ринку.

Загроза безпеки висить у повітрі

25 лютого CEO Sarepta оголосив про відставку. Офіційна причина — сімейні обставини, але у цей час важко повністю відмежуватися від високого рівня ризиків безпеки та регуляторного тиску, з якими компанія стикалася протягом останнього року.

У сфері рідкісних захворювань Sarepta довгий час вважалася піонером у лікуванні м’язової дистрофії Дюшенна (DMD). Її ключова генна терапія Elevidys у 2023 році отримала схвалення FDA і стала першою AAV-генною терапією для DMD. Для цієї смертельно небезпечної хвороби вона викликала великі сподівання на «зміни перебігу хвороби».

Однак кілька серйозних випадків важких уражень печінки та смертей пацієнтів викликали підвищену увагу регуляторів у всьому світі. У 2025 році двоє пацієнтів, які отримували Elevidys, померли, що поставило під удар репутацію препарату з ціною у 3,2 мільйона доларів за дозу, і загострило безпекову та регуляторну кризу Sarepta.

Після смертельних випадків FDA терміново зупинила застосування Elevidys у неперевірених умовах, оновила етикетку, додавши серйозні попередження про безпеку та запровадила більш жорсткі обмеження для певних груп пацієнтів. Для препарату, який позиціонується як «з потенціалом до лікування», чорна рамка попереджень означає суттєве обмеження регуляторної терпимості до ризиків. Внаслідок цього продажі Elevidys знизилися, а акції Sarepta за рік впали на 82%.

Насправді, проблеми безпеки генної терапії не обмежуються лише Elevidys. Це загальна проблема для AAV-генних терапій. З технічної точки зору, імунна реакція, токсичність для печінки, довгострокова стабільність експресії — все ще залишаються нерозв’язаними. Клінічні випробування таких препаратів зазвичай зосереджені на короткостроковій ефективності, тоді як реальні ризики проявляються лише при масштабних і тривалих дослідженнях. Саме тому за останні два роки часто трапляються випадки смерті пацієнтів від генної терапії.

Коли виникає безпекова проблема, громадська думка і регуляторна політика швидко змінюються, що впливає на весь сектор і змінює логіку цінової оцінки ризиків.

Рраніше інституційні інвестори та великі фармкомпанії були готові платити високі премії за «технологічні прориви», але тепер ринок став більш обережним. Лише у сфері AAV-генних терапій вже відмовилися від участі такі гіганти, як Johnson & Johnson, Ferring, Roche, Pfizer, Takeda, Boehringer.

До 2026 року питання безпеки залишаються головною проблемою генної терапії. У січні цього року FDA тимчасово зупинила застосування двох ключових генних препаратів компанії REGENXBIO через випадки тяжких побічних реакцій у п’ятирічного пацієнта. Це рішення спричинило різке падіння акцій компанії на 32%.

За даними E-менеджера, у 2025 році в середньому кожні три місяці трапляється смерть пацієнта у сфері генної терапії — проблема безпеки стала найбільшим каменем спотикання для подальшого розвитку галузі.

Комерційний провал

Якщо Sarepta і REGENXBIO уособлюють проблеми безпеки з технічної сторони, то BioMarin демонструє реальні труднощі комерціалізації генної терапії.

Roctavian вперше отримав схвалення в ЄС у серпні 2022 року. У червні 2023 року FDA схвалила його для лікування важкої гемофілії А (з активністю фактора VIII [FVIII] < 1 IU/dL), при цьому пацієнти проходили тестування на відсутність антитіл до аденоасоційованого вірусу 5 (AAV5). BioMarin заявив, що Roctavian — перша у світі генна терапія, схвалена FDA для лікування важкої гемофілії А.

Зі світлом зірки, але всього через три роки після виходу на ринок препарат був змушений зняти з продажу.

Перед цим BioMarin вже кілька разів намагався врятувати цей продукт. Після американського схвалення у 2024 році компанія почала скорочувати витрати, зупинила виробництво у своїй генній фабриці, залишивши лише США, Німеччину та Італію, де є страховки та покриття. Планувала знизити річні витрати до 60 мільйонів доларів і вийти на прибутковість до кінця 2026 року.

Однак усе пішло не так: у 2024 році глобальні доходи від продажу склали лише 26 мільйонів доларів, що значно менше очікувань, а у 2025 році — 36 мільйонів, що й досі не покриває витрати.

Крім скорочення операцій, у жовтні 2025 року BioMarin намагався продати цей продукт, але так і не знайшов покупця. Тоді їхній CEO заявив, що це відповідає стратегії компанії і дозволить максимально зберегти доступність препарату для пацієнтів. Однак до моменту оголошення про зняття з ринку покупця так і не знайшли.

Врешті-решт, 24 лютого цього року BioMarin оголосив про зняття продукту з глобального ринку і визнав збитки у 240 мільйонів доларів, включаючи списання запасів і знецінення активів.

Протягом трьох років цей «зірковий» препарат зійшов з ринку. Якщо не враховувати безпеку та ефективність, то в чому ж причина?

Головний розрив у генної терапії — відсутність платоспроможності. Іншими словами, хоча продукт і отримав схвалення, він надто дорогий, і лікарі з пацієнтами не зацікавлені його використовувати.

Що стосується гемофілії, то цей сектор вже давно зайнятий довготривалими факторами та антитілами. Пацієнти і лікарі при виборі нових методів лікування зважують довгострокову безпеку і доведену ефективність. Якщо тривалість дії препарату невизначена, ринок швидко втрачає інтерес.

Ще один фактор — кількість пацієнтів. Генної терапії зазвичай призначаються при рідкісних захворюваннях, тому кількість потенційних пацієнтів невелика, а ринок — обмежений. Якщо групу пацієнтів додатково звужують імунними обмеженнями або віковими рамками, комерційний потенціал ще більше зменшується.

Високі ціни на генної терапії — проблема, яку навіть фармацевтичні гіганти, як Pfizer, не хочуть ігнорувати.

Минулого року у лютому Pfizer зняв з ринку AAV-генну терапію Beqvez для лікування B-гемофілії, яка була схвалена у квітні 2024 року і коштувала до 3,5 мільйона доларів. Однак менш ніж за рік після виходу на ринок через слабкий попит і відсутність пацієнтів, препарат був відмовлений у комерціалізації і знятий з продажу.

Roche також у 2025 році провела «кардинальну реструктуризацію» підрозділу Spark Therapeutics. Як і Pfizer, Roche відмовилася від комерціалізації через проблеми з продажами. У 2017 році Spark отримала схвалення першої у світі генетичної терапії для спадкових захворювань сітківки Luxturna, але у 2023 році її продажі впали на 59%, склавши близько 20 мільйонів доларів. Roche прямо заявила, що «майбутні доходи Spark і синергія з іншими підрозділами не покривають її балансову вартість».

Міжнародні корпорації у сфері генної терапії ще здатні швидко зменшити збитки, але для біотехнологій, що зосереджені саме на цій галузі, життя стає важким.

Найяскравішим прикладом є Bluebird Bio, яка довго боролася за комерціалізацію, але так і не змогла уникнути долі «піонера, що став жертвою». Ця компанія, яка володіла трьома вже схваленими високовартісними генними препаратами — Zynteglo, Skysona, Lyfgenia, з ринковою капіталізацією понад 30 мільярдів доларів, була зіркою у період буму генної терапії.

Проте через довгі процеси затвердження, жорсткі умови страхування і бар’єри з боку платників, у дуже вузькому сегменті пацієнтів вона змушена була змиритися з «попитом, що не відповідає очікуванням». За рік її доходи склали всього 29,1 мільйонів доларів. У 2025 році компанія була продана приватним інвесторам за 29 мільйонів доларів — менше ніж 0,1% від її пікової вартості, і зникла з ринку. Від зірки галузі до «збиткової продажі» — менш ніж за десять років.

Хоча нині генної терапії часто зазнають невдачі, це не означає, що вона втратила наукову цінність. Це все ще один із важливих шляхів лікування рідкісних і спадкових захворювань. З новими технологічними проривами і пошуками нових моделей оплати, компанії, що зможуть знайти баланс між безпекою, стійким бізнесом і клінічною цінністю, зможуть повернутися до високих результатів.

Джерело: E-менеджер з фармацевтики

Ризики та застереження

Ринок має ризики, інвестиції — під ризиком. Цей матеріал не є інвестиційною рекомендацією і не враховує індивідуальні цілі, фінансовий стан або потреби користувачів. Користувачі мають самостійно оцінити відповідність рекомендацій їхній ситуації. Відповідальність за інвестиції несе сам користувач.