Генна терапія ST-920 демонструє позитивний нахил у даних eGFR перед виступами на WORLD Symposium 2026

Sangamo Therapeutics оприлюднила обнадійливі клінічні результати з дослідження STAAR фази 1/2, яке оцінює ісарлагаген цивaparvovec (ST-920), кандидат у генну терапію для лікування хвороби Фабрі. Дані демонструють позитивну тенденцію у вимірюваннях швидкості фільтрації гломерул (eGFR), що свідчить про суттєві покращення функції нирок у учасників дослідження. Компанія представить ці результати у чотирьох платформних презентаціях та на кількох постерних сесіях на 22-ій щорічній конференції WORLD, яка відбудеться у Сан-Дієго, Каліфорнія, 2-6 лютого 2026 року.

Клінічні дані демонструють стабільні покращення функції нирок із позитивною тенденцією eGFR

Основна ціль дослідження STAAR показала надійні позитивні результати у тенденції. За даними на 10 квітня 2025 року, всі 32 пацієнти, які отримали дозу, показали середню щорічну позитивну тенденцію eGFR у розмірі 1,965 мл/хв/1,73м²/рік на позначці 52 тижні. Серед 19 пацієнтів, які пройшли 104 тижні спостереження, зафіксовано середню щорічну тенденцію eGFR у розмірі 1,747 мл/хв/1,73м²/рік (95% ДІ: -0,106, 3,601).

Ця позитивна тенденція є важливою, оскільки зниження eGFR зазвичай характеризує прогресування хвороби Фабрі — стану, при якому функція нирок погіршується через накопичення жироподібних речовин у різних органах. Звороття або уповільнення цього зниження є революційним досягненням у терапії. У дослідженні брали участь різноманітні групи пацієнтів, зокрема ті, хто отримує ензимну замісну терапію (ERT), пацієнти, які припинили ERT щонайменше на шість місяців, та пацієнти без попереднього лікування, що підсилює застосовність результатів.

Крім покращення функції нирок, ST-920 продемонстрував стабільність кардіоваскулярної системи. Учасники зберігали стабільну функцію серця протягом року, з однаковими структурними показниками серця у клінічних та демографічних підгрупах — важливий висновок, оскільки ускладнення серця є однією з головних проблем у лікуванні хвороби Фабрі.

Демонстрована довгострокова стабільність: експресія гена збережена понад 4,5 роки

Ключовою характеристикою успіху генної терапії є її довговічність. Дані дослідження STAAR підтвердили, що підвищена активність ферменту альфа-галактозидази A (a-Gal A), дефіцит якого спостерігається при хворобі Фабрі, зберігалася стабільно протягом до 4,5 років у найбільш тривало лікуваної групи пацієнтів. Це тривале вираження терапевтичного ферменту безпосередньо корелює з позитивною тенденцією покращення функції нирок.

Довговічність є особливо важливою, оскільки вона свідчить, що ST-920 не потребує повторних доз або підтримуючої терапії, пропонуючи можливість одноразового введення для лікування хронічного прогресуючого захворювання. Крім того, ST-920 показав сприятливий профіль безпеки та переносимості без необхідності попередньої підготовки — значна перевага порівняно з деякими конкурентними підходами.

Спрощена шлях до швидкого схвалення FDA відкриває ринкові можливості у зростаючому секторі лікування хвороби Фабрі

Враховуючи потенціал ST-920, FDA надала кілька прискорених статусів: статус орфанного препарату, Fast Track та класифікацію як регенеративної терапії (RMAT). Найважливіше, FDA запровадила прискорений шлях схвалення, погодившись, що позитивні дані щодо тенденції eGFR за 52 тижні можуть слугувати основою для затвердження, обійшовши тривалі традиційні процедури розгляду.

Цей регуляторний досягнення дозволило Sangamo розпочати поетапну подачу заявки на ліцензію біологічних препаратів (BLA) до FDA у грудні 2025 року. Подача поетапно дозволяє компанії подавати дані послідовно за мірою їх отримання, що може прискорити процес схвалення.

З точки зору ринку, цей імпульс до схвалення відбувається на тлі значного зростання галузі. За даними Grandview Research, світовий ринок лікування хвороби Фабрі у 2023 році оцінювався у 2,54 мільярда доларів і, за прогнозами, до 2030 року досягне 4,93 мільярда доларів, з середньорічним темпом зростання 9,9% з 2024 по 2030 рік. Позитивні дані щодо тенденції eGFR у ST-920 позиціонують Sangamo у конкурентному середовищі цієї розширюваної терапевтичної галузі, задовольняючи незадоволений попит у пацієнтів із обмеженими варіантами лікування.

«Ми раді повідомити про початок поетапної подачі заявки на ліцензію BLA до FDA з метою отримання схвалення ST-920», — заявила Наталі Дюбу-Стрінгфеллоу, доктор філософії, головний директор з розвитку в Sangamo, підкреслюючи прагнення компанії швидше доставити цю генну терапію пацієнтам із хворобою Фабрі.

Наступні презентації на конференції WORLD нададуть світовій медичній спільноті детальний аналіз тенденції позитивної динаміки, довгострокових даних щодо безпеки та клінічних наслідків — додатково підтверджуючи терапевтичний потенціал ST-920 у боротьбі з важким рідкісним генетичним захворюванням.