Прихована обіцянка Vilobelimab: дослідження фази 3 InflaRx виявляє сигнали ефективності, незважаючи на невиконання основної цілі

InflaRx N.V. (IFRX) оприлюднила всебічні результати з завершеної фази 3 дослідження, яке оцінювало Вілобелімаб для лікування піодермії гангренозної, виявивши обнадійливі сигнали ефективності, які компанія вважає достатніми для подальшого дослідження. Дослідження було припинено у травні 2025 року за рекомендацією Незалежного комітету з моніторингу даних через безперспективність, але подальші аналізи повних даних з пост-хок підходу показали більш нюансовані результати, ніж початкові проміжні дані.

Виклик хвороби та дизайн дослідження

Піодермія гангренозна — це рідкісна, виразкова шкірна патологія, викликана нейтрофільною запальною реакцією, яка наразі не має схвалених FDA терапевтичних опцій. Пацієнти страждають від важких, незагойних виразок із обмеженими можливостями лікування. Дослідження фази 3 компанії InflaRx стало першим рандомізованим, плацебо-контрольованим оцінюванням у цій індикації, яке використовувало повне закриття цільової виразки на двох послідовних візитах як основний показник результату. У дослідженні взяли участь 54 пацієнти, з яких 30 пройшли повний шести-місячний курс лікування.

Другорядні кінцеві точки свідчать про клінічну користь

Хоча основна цільова ефективність не досягла статистичної значущості між Вілобелімабом і плацебо, другорядні показники малювали іншу картину. Повне зникнення захворювання спостерігалося у 20,8% отримувачів Вілобелімабу проти 5,6% у групі плацебо — майже у чотири рази вищий рівень ремісії. За зменшення об’єму цільової виразки більш ніж на 50%, Вілобелімаб досяг відповіді у 36,4% порівняно з 16,7% у контрольній групі. Оцінки якості життя підтвердили позитивний сигнал: показники індексу якості життя в дерматології знизилися на 31,1% під час активного лікування, тоді як у групі плацебо спостерігалося мінімальне зростання, що свідчить про значне поліпшення симптомів.

Механістичні докази та переносимість

Пост-хок аналізи з використанням змішаної моделі повторних вимірів виявили значне зменшення об’єму виразки з 14-го тижня до 26-го тижня. Аналіз коваріацій додатково підтвердив статистично значущі покращення у параметрах об’єму та площі виразки. Ці тенденції свідчать, що триваліше лікування може забезпечити кращі клінічні результати у цій складній для управління групі пацієнтів. Таргетинг запального шляху C5a/C5aR показав прийнятний профіль безпеки, при цьому Вілобелімаб демонструє хорошу переносимість і переважно легкі або помірні побічні ефекти.

Стратегічний шлях і ринковий контекст

InflaRx має намір обговорити з FDA можливі альтернативні дизайни кінцевих точок для майбутніх досліджень. Компанія визнає, що раннє припинення базувалося на попередніх даних 30 пацієнтів, які не забезпечили достатніх доказів ефективності на тому етапі. Розширені аналізи після закриття дослідження надали більш чітке уявлення про терапевтичний потенціал Вілобелімабу. Подальший розвиток піодермії гангренозної, ймовірно, буде здійснюватися через партнерські угоди, оскільки InflaRx пріоритетизує розробку свого орального інгібітора C5aR Izicopan (INF904).

Значущим є те, що Вілобелімаб — відомий комерційною назвою GOHIBIC — зберігає статус екстреного використання в США для госпіталізованих пацієнтів з COVID-19, які потребують інвазивної механічної вентиляції або підтримки екстракорпорального мембранного кисню, а також має винятковий дозвіл Європейського Союзу для гострого респіраторного дистрес-синдрому. За першу половину 2025 року доходи від GOHIBIC у США склали €39 тисяч у порівнянні з €42 тисячами за аналогічний період минулого року.

Акції IFRX коливалися між $0.71 і $2.77 щорічно і наразі торгуються у передринкових сесіях за $0.97, що на 4.89% менше.